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World File Search System适应症
免疫实践咨询委员会 (ACIP)
推荐流程和标准 ACIP 关于疫苗及其使用的建议与美国食品药品管理局 (FDA) 的疫苗许可或授权相关，但有区别。根据其章程，ACIP 建议侧重于控制可通过疫苗预防的疾病，而 FDA 通常将其审查重点放在疫苗的安全性和有效性以及用于制造疫苗的工艺上。ACIP 通常在 FDA 批准或授权新疫苗（或用于新适应症的现有疫苗）后提出建议。根据 2016 年《21 世纪治愈法案》（治愈法案；PL 114-255，§3091）增加的要求，ACIP 必须在委员会的下一次定期会议上考虑任何新许可的疫苗（或新适应症）。此外，ACIP 还可就其他已证明可有效治疗已有疫苗可治疾病的医疗产品（例如抗菌疗法）提出建议。
患者的人口统计学，病毒学和临床特征
自体抗CD19和抗BCMA CAR-T细胞在自身免疫性疾病适应症中表现出显着的功效（1，2）。为自身免疫性疾病开发同种异体CAR-T，由于可访问性，成本效益，现成的可用性提高，因此非常有吸引力的选择。（3，4）。此外，对于危害生命的癌症以外的适应症，例如自身免疫性疾病，安全要求甚至更高。因此，使用最小基因编辑的CAR特定于位置集成可能是设计同种异体CAR-T细胞的理想选择，以避免随机的插入诱变并支持大规模的生产性。因此，我们使用旨在治疗包括全身性红斑狼疮（SLE）在内的自身免疫性疾病的旨在治疗自身免疫性疾病的旨在治疗自身免疫性疾病的双重靶向CD19和BCMA同种异体CAR-T细胞（HY034）。
肌肉注射 (IM) 1 至 2 岁儿童
注意：年龄、使用建议和其他适应症因产品而异。在接种疫苗之前，请务必查看制造商的产品信息以及儿童的最新免疫接种计划（www.cdc.gov/vaccines/schedules/hcp/imz/child-adolescent.html）。
报销建议
加拿大卫生部根据其适应症审查了鲁索替尼乳膏的证据，该适应症将鲁索替尼乳膏的使用范围限制在轻度至中度 AD 患者，这些患者的病情无法通过 TCS 和/或 TCI 得到充分控制，并且不适合接受这些治疗。然而，两项双盲、随机、载体对照试验（TRuE-AD1，N = 631；TRuE-AD2，N = 618）招募了轻度至中度 AD 患者，且未根据对先前 TCS 和/或 TCI 治疗的反应限制试验入选人数。尽管关键试验的结果表明，对于 12 岁及以上的轻度至中度 AD 患者，使用 1.5% 芦可替尼乳膏治疗 8 周，与使用载体乳膏相比，在实现研究者总体评估-治疗成功率 (IGA-TS) 和湿疹面积和严重程度指数 75 (EASI-75) 反应方面具有额外的临床益处，但试验人群并未反映根据所审查的适应症预期使用芦可替尼乳膏的情况。近期有 TCS 和/或 TCI 治疗史的患者的事后亚组分析已作为支持证据提交；然而，亚组分析中对 TCS 和/或 TCI 反应不足的患者比例仍然未知。此外，由于方法学限制，包括缺乏样本量考虑和多重性控制，这些事后亚组分析的结果尚无定论。
基于单臂试验的美国食品药品监督管理局批准的抗癌药物的缓解率
摘要背景：近年来，越来越多的抗癌药物根据单臂试验（SAT）的结果获得批准。SAT 中的客观缓解率（ORR）的大小对于监管决策很重要，但目前尚无明确的指导意见规定批准的 ORR 程度。方法：通过 FDA 网站查找 2016 年 1 月至 2019 年 12 月期间美国食品药品监督管理局（FDA）批准的所有抗癌药物。从中，我们根据 SAT 选择了批准用于实体瘤的药物。对于每种适应症，从标准治疗中选择一种方案作为最佳对照疗法（BCT），该方案被定义为针对同一肿瘤和治疗线的最新方案。我们将研究产品的 ORR 与 BCT 的 ORR 进行了比较。结果：在确定的31种实体瘤适应症中，有28种选择了BCT。在28种适应症中，有23种（82.1%）研究产品的ORR超过了BCT，其中16种（69.6%）研究产品的ORR的95%置信区间（CI）下限超过了BCT ORR的点估计值。7种产品的95% CI下限低于BCT ORR的点估计值，差异范围为1.0%至3.4%。结论：SAT中新药ORR的95% CI下限超过BCT ORR的点估计值可能是获得监管部门批准的重要因素。关键词：抗癌药物，关键性试验，缓解率，单臂试验
儿童兰格汉细胞组织病的同种异体造血干细胞移植的进展
Langerhans细胞组织细胞增多症（LCH）是一种由CD1A+/CD207+细胞克隆膨胀引起的疾病，其特征是器官受累和功能障碍。儿童中LCH的治疗是适应风险的，多系统LCH需要全身治疗。尽管化学疗法和BRAF/MEK抑制剂等全身治疗方法提高了LCH的治愈率，但疾病重新激活率仍然30％，最终有些患者发展为复发 - 难治性的LCH。同种异体造血干细胞移植（Allo-HSCT）是复发性难治性LCH儿童的有前途的打捞策略。然而，对于LCH的儿童，仍未确定许多问题，例如Allo-HSCT的效率和适应症以及合适的调理方案。本综述旨在提供有关儿童LCH的同种HSCT进展的最新信息，包括适应症，干细胞来源，调节方案，嵌合，嵌合，与移植相关的并发症，结果和复发的治疗。