XiaoMi-AI文件搜索系统
World File Search System适应症
基因、细胞 + RNA 治疗格局报告，2023 年第三季度...
在基因治疗产品线中，处于 I 期开发的疗法数量在过去一年中首次增加（较上一季度增长 7%）。III 期基因疗法数量连续四个季度保持不变。第三季度启动了 58 项基因疗法试验，非肿瘤适应症试验增加了 6 个百分点，达到 38%。非肿瘤试验的比例自去年第四季度以来有所增加。在细胞治疗产品线中，一年多来首次，COVID-19 并发症不再被列为非转基因细胞疗法开发的前三大指定适应症。第三季度启动了 21 项细胞疗法试验，比上一季度少 10 项。在 RNA 疗法中，最主要的指定罕见肿瘤适应症是胰腺癌、肝癌和卵巢癌。最常见的非肿瘤罕见适应症是杜氏肌营养不良症、肌萎缩侧索硬化症和亨廷顿氏病。
估算糖尿病新疗法的成本及……
一个相关的问题是，除了归因于潜在成本差异的任何定价差异之外，价格是否会因同一分子的适应症而有所不同。在一定程度上，答案将取决于肥胖症产品的覆盖范围是否扩大。如果这些产品被证明可以显着降低严重心血管事件的发生率，人们可能会期待这种变化，就像 Wegovy (Novo Nor disk 2023) 的 SELECT 试验一样。如果 Mounjaro 也获批用于肥胖症，我们预计，在这种情况下，处方药竞争可能会对这些适应症的净价格造成下行压力。特别是如果控制这些产品的标外使用具有挑战性，我们不会感到惊讶，如果未来几年净价格趋向于适应症之间的类似水平。
粪便菌群产物用于梭状芽胞杆菌艰难梭菌感染 - 临床确定和适应症 - 美国退伍军人事务部
rebyota是一种基于微生物组的治疗方法，用于防止复发性艰难梭菌感染。它是最后一次剂量抗生素后24-72小时给药。rebyota是一种单剂量治疗。在管理之前，应要求患者在可能的情况下清空膀胱和肠子。应将患者放置在左侧的位置，左侧的左侧弯曲，手臂舒适地放在左侧。将润滑的给药管轻轻地插入直肠大约五英寸，朝向肚脐略微插入。袋子缓慢抬起，以使Rebyota随着重力逐渐流动。一旦整个袋子交付，捏合夹子就会关闭，并且管子缓慢拔出，使患者处于左侧位置15分钟。完成后，患者可以自由移动而无需使用洗手间。报告的最常见的不良反应是腹痛，腹泻，腹胀，肠胃气胀和恶心。
Cimzia（certolizumab pegol）
描述 Cimzia 药物政策旨在确保根据产品标签、临床指南和临床研究为患者选择合适的治疗方法，同时引导患者使用治疗类别中最具成本效益的药物。对于此计划，Adalimumab-aacf、Enbrel、Entyvio、Cosentyx、Otezla、Rinvoq、Skyrizi、Stelara、Tremfya 和 Xeljanz/Xeljanz XR 是首选产品，适用于申请使用 Cimzia 预充式注射器治疗 FDA 批准用于首选产品的适应症的会员。除非存在排除使用所有首选产品的临床情况、患者目前正在接受非首选药物治疗并获得了积极的治疗结果或某种适应症只有一种首选产品，否则标准将要求在使用非首选产品之前使用两种健康计划的首选产品。此外，对于此计划，Avsola、Inflectra、Entyvio、Ilumya、Stelara、Skyrizi 和 Simponi Aria 是首选产品，将适用于要求使用 Cimzia 冻干粉治疗的会员，这些会员将由医疗保健专业人员重构和管理，用于 FDA 批准的首选产品的适应症。针对性产品的保险范围基于排除使用首选产品的临床情况，也可能基于产品的先前使用情况。保险范围审查流程将确定可以做出临床例外的情况。以下适应症（包括 FDA 批准的适应症和药典用途）被视为承保福利，前提是满足所有批准标准并且会员没有排除规定的治疗。FDA 批准的适应症 1. 减轻克罗恩病的体征和症状，并维持对常规疗法反应不足的中度至重度活动性疾病成年患者的临床反应。 2.治疗中度至重度活动性类风湿关节炎的成年人。
破伤风-白喉-无细胞百日咳 (Tdap) ADACEL® 供应商：赛诺菲巴斯德有限公司 BOOSTRIX® 供应商：葛兰素史克公司 适应症：A
破伤风-白喉-无细胞百日咳 (Tdap) ADACEL® 供应商：赛诺菲巴斯德有限公司 BOOSTRIX® 供应商：葛兰素史克公司 适应症： A • 9 级强化剂量。 B • 每次怀孕的孕妇，最好在妊娠 27-32 周之间接种。 C • 未接种或未完全接种的儿童（7 岁及以上）、青少年和成人，包括免疫史不明的成人，完成基础免疫系列接种。 D • 为 4 岁及以上已接种脊髓灰质炎疫苗的个人提供加强剂量。 E • 伤口处理（参见伤口处理中的破伤风预防）。 F、G 由国家免疫咨询委员会推荐，但在 BC 省不免费提供：根据良好证据提出建议：• 如果成年人成年后未接种过含百日咳疫苗，则应接种一剂 Tdap 疫苗。
EMA 评估的人类药物信息指南
新的或更新的 EPAR 文件（EC 决定延长适应症后 2 周） 药品概述 产品信息 所有授权介绍的列表 公开评估报告 程序步骤文件 更新的风险管理计划 孤儿药维持/撤回评估报告（针对孤儿药）（EC 决定延长适应症后 2 周） 临床研究报告（EC 决定后约 2 个月） CHMP 的负面意见
患有免疫缺陷或接受实体器官移植或正准备接受实体器官移植的成年人接种疫苗
活动性且未经治疗的结核病。注意：如果需要接种 MMR 和水痘疫苗，则可以使用 MMR-Var 疫苗。流感（注射流感）适应症：所有人，每年11月至3月。肺炎球菌（Pneu-C 20）适应症：以前未接种过 Prevnar 20 疫苗且在过去一年内未接种过其他肺炎球菌疫苗的任何人。注意：多糖疫苗（Pneumovax）不再建议免疫功能低下的人接种。带状疱疹 (Zona-SU) 适应症：任何以前未接种过疫苗的人。注意事项：1.虽然不建议在接种疫苗前进行血清学检查，但对于水痘血清学检查呈阴性的人，建议接种水痘疫苗。如果有禁忌症，则应接种 Shingrix 疫苗。 2. 建议在带状疱疹发作或之前接种过 Zostavax 后等待 1 年。
Bimzelx（bimekizumab-bkzx）
描述 Bimzelx 药物政策旨在确保根据产品标签、临床指南和临床研究为患者选择合适的治疗方法，同时引导患者使用治疗类别中最具成本效益的药物。对于该计划，Adalimumab-aacf、Enbrel、Cosentyx、Otezla、Rinvoq、Skyrizi、Stelara、Tremfya 和 Xeljanz/Xeljanz XR 是首选产品，适用于申请治疗 FDA 批准的首选产品适应症的会员。标准要求在使用非首选产品之前使用健康计划的两种首选产品，除非存在排除使用所有首选产品的临床情况，患者目前正在接受非首选药物治疗并体验到积极的治疗效果，或者一种适应症只有一种首选产品。FDA 批准的适应症
Dupixent NC 标准
2024 年 10 月：标准变更：更新了 12-17 岁 CRSwNP 的适应症，并增加了对控制不佳的慢性阻塞性肺病 (COPD) 和嗜酸性表型的成人患者的附加维持治疗的适应症。2024 年 2 月：标准变更：更新了嗜酸性食管炎的适应症，包括 1 岁及以上的成人和儿童患者，体重至少 15 公斤，并取消了指南建议的质子泵抑制剂和吞咽吸入性呼吸道糖皮质激素治疗嗜酸性食管炎的试验和失败的 6 个月要求。更新了数量限制部分，允许增加每 4 周给药频率的特应性皮炎和哮喘患者的数量。2023 年 10 月：标准变更：要求提供中度至重度特应性皮炎 BSA 受累的医疗记录文件。要求慢性鼻窦炎的症状必须与伴有鼻息肉的 CRS 持续至少 12 周。2023 年 1 月：标准更新：将初始批准期限延长至 365 天（1 年）。2022 年 10 月：标准变更：增加了结节性痒疹 (PN) 的新适应症。明确了嗜酸性食管炎的剂量和数量限制例外标准。2022 年 8 月：标准更新：增加了嗜酸性食管炎的新适应症。将中度至重度特应性皮炎的年龄更新为 6 个月及以上。2022 年 4 月 v2：标准更新：更新了伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎适应症，允许尝试/失败的 Xhance 或口服全身皮质类固醇 2022 年 4 月：标准变更：增加了不能与 Opzelura 一起服用的药物。 2022 年 1 月：标准更新：如果患者不适合手术，则添加条款 2021 年 11 月：标准更新：将中度至重度哮喘的年龄更新为 6 岁及以上。在政策中增加了新的 100 毫克注射器。 2021 年 10 月：标准更新：如果获得批准，用于与 Dupixent 相同适应症的任何生物制剂的授权都将被终止。 2021 年 7 月：标准更新：在政策中增加了新的 200 毫克/1.14 毫升笔式注射器。 2021 年 7 月：标准变更：鼻息肉适应症需要 Xhance 试验和失败以及先前手术。取消了鼻腔盐水冲洗的要求。 2021 年 3 月：标准变更：要求提供所有试验和失败要求的医疗记录文件。 2021 年 1 月：标准变更：增加要求2020 年 7 月：标准更新：在政策中增加了新的 300mg/2mL 笔式注射器。2020 年 6 月：标准更新：中度至重度特应性皮炎的年龄更新为 6 岁及以上。2020 年 1 月：标准变更：增加了伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎的标准。
附件 B - 抗癌药物基金 (CDF) 对提高癌症存活率的影响
自 2016 年 CDF 改革以来，NICE 必须评估所有新型抗癌药物。CDF 已为 234 种适应症提供资金，85,400 名患者受益于早期获得创新型新药。53 种适应症已从 CDF 的受控使用中受益，同时收集了进一步的数据，其中 27 种目前在基金中，26 种已退出 CDF。在退出 CDF 的 26 种适应症中，22 种（85%）已被推荐进行常规调试。新型抗癌药物进入市场的速度仍然很高，明年 NICE 工作计划中将安排 56 种不同的抗癌治疗方法。通过 CDF 资助的新疗法的采用速度很快。对 Blueteq 数据的定期分析表明，几乎所有新疗法仅在三个月后就能达到稳定状态。