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- 致力于治愈遗传性疾病 -
13:50-14:50 第 6 节 主席：Toya Ohashi 和 Hiromi Kanegae 先天性代谢错误的体内基因治疗 1) 针对罕见疾病患者正在进行的基因治疗临床试验的结果：MPS IIIa、GSDIa、OTC 缺乏症和威尔逊氏病 Eric Crombez – (Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 美国加利福尼亚州诺瓦托) 2) 通过在小鼠中表达血脑屏障穿透酶的 AAV 使 GM1 神经节苷脂储存完全正常化 Koki Matsushima (慈惠会大学医学院基因治疗系)
carbamazepine的透皮斑的配方和评估
透皮药物输送系统（TDDS）是一种广泛接受的药物输送方法，由于各种优势和通过完整皮肤全身递送药物的新型途径之一。局部药物给药是一种通过皮肤输送药物的系统性和局部化方法，被认为是口服和肠胃外途径的有吸引力的替代方法。目前的研究的目的是通过溶剂蒸发技术制备卡马西平的基质类型透皮药物输送系统（TDDS）。使用HPMC E-15，Eudragit RL-100和乙基纤维素不同比率的组合制备了几批。丙二醇被用作增塑剂，DMSO被掺入渗透剂增强剂。这些配制的经皮斑块的特征是其物理化学参数，例如厚度，重量变化，折叠耐力，水分吸收百分比，水分吸收百分比和体外药物释放研究。在上面的所有配方中，选择了最佳配方，因为这种优化的配方显示出令人满意的药物含量，其厚度，重量均匀性，水分含量百分比，水分摄入百分比和药物释放的最高百分比，即12小时内的93.95％。优化的配方（F6）显示出最大的药物释放百分比。
内窥镜透性方法的定量比较手术分析和额叶 - 邻苯甲酸的方法用于外部exposu
目的是最近，内窥镜上眼睑透性方法（SETA）已成为进入海绵窦（CS）的潜在替代方法。先前的几项研究试图定量地比较传统的开放前外侧颅底接近和透性暴露。但是，这些比较仅限于骨开口和轨迹提供的暴露区域，并且无法说明随后必要的手术操作提供的主要暴露途径。作者定量地比较了额颞骨（FTOZ）方法提供的手术通道和适用的Periclinoid手术操纵后的SETA，评估每个关键结构中关键结构的手术暴露，并讨论最佳方法选择。方法SETA和FTOZ方法是在8个Cadaveric头上进行的随后适用的手术操作。颅神经（CNS）II – VI和颈内动脉的暴露长度；跨层次，额叶和上颌骨（前）三角形的空间区域；曝光总面积；并比较了攻击的角度。结果在方法之间的结果是可比的，而FTOZ方法中的访问明显更大。在方法之间，CN III，V1，V2和V3的内部暴露的长度是可比的。FTOZ方法提供了CNS IV（20.9±2.36 mm vs 13.4±3.97 mm，p = 0.023）和VI（14.1±2.44 mm vs 9.22±3.45 mm，p = 0.066）的暴露略有增加。FTOZ还提供了明显更大的垂直（44.5°±6.15°VS 18.4°±1.65°，p = 0.002）和水平（41.5°±5.40°Vs 15.3°±5.06°，P <0.001）的范围更大，因此较大的攻击范围很大，并且是显着的自由度，并且是对攻击的范围。 = 0.021）和Infratrochlear（p = 0.007）三角形，以及海绵状内部颈动脉的暴露明显更大（17.2±1.70 mm vs 8.05±2.37 mm，p = 0.001）。在FTOZ中，总暴露面积也明显更大，该面积为CS的侧壁提供了广泛的访问以及内部通路的可能性。结论这是第一个定量确定在必要的手术手术后，目标区域中FTOZ和跨渗透方法的相对优势的研究。理解这些数据将有助于根据目标病变的大小和位置选择最佳方法和操作集。
医疗保健领域对人工智能的接受度
3 另外，道具的展示顺序也是随机的。 4 由于10个项目中有4个被呈现，因此如果随机呈现，每个项目出现的次数可能会有所不同。因此，可以使用平衡的不完全区组设计（Louviere 和 Flynn，2010）来确保项目出现的频率相等。然而，由于本章的样本量非常大，达到 150,010（使用下面描述的计数方法），我们确定由于随机呈现而导致的出现次数差异很小。
提名背景：透闪石（CASRN：14567-73-8）
商业形式的石棉（尤其是温石棉、铁石棉和青石棉）的不良影响和生物活性已得到充分研究，并有助于我们了解矿物纤维的毒性。人们认为，纤维尺寸（长度、宽度和长宽比）、生物耐久性、肺部清除率以及晶体/化学结构都可能导致矿物纤维的生物活性和不良健康影响。预计与商业石棉具有相同特征的矿物纤维将表现出类似的生物活性和毒性。在接触利比闪石和毛沸石的社区中，不良健康影响已得到充分记录。然而，这些材料相对于商业石棉的毒性存在一些疑问。。此外，生物活性。在某些情况下
对透皮药物输送系统最新进展的小评论
经透皮药物输送设备（TDD），通常称为“斑块”，是剂型的剂型，旨在将治疗量有效的药物转移到患者的皮肤上。透皮分布建立了革命性药物输送方法最重要的渠道之一。透皮药物输送比传统递送方法（例如口服和注射）具有不同的优势；但是，其效率受到限制。传统上，透皮管理需要将含有药用物质的斑块推到皮肤上，既方便又无痛，也是治疗的首次代谢。它可以通过皮肤门户将药物以预定的速率传递到系统性循环，同时长时间保持治疗上有效的浓度。口服大约74％的药物，发现一种药物的效果不如预期。在本评论文章中，它涵盖了透皮贴片开发的各种方法的简要概述。
透皮药物输送系统的审查
使用透皮药物递送装置局部施用的药物。这些是不同尺寸的药物制剂，其中包含一种或多种活性成分，旨在应用于不间断的皮肤，以便在穿过皮肤屏障后提供活性成分，并且避免了首次通过代谢。今天，大约74％的药物被口服服用，未根据需要有效。出现了提高疗效的透皮药物输送系统。与口服，局部，静脉内（IV）和肌肉内（IM）给药等其他方法相比，透皮药物输送的显着优势是将药物控制到患者系统中。通过使用封闭药物储存剂的多孔膜或利用患者的体内热融化嵌入粘合剂中的药物薄层来实现此受控释放。尽管有好处，但由于皮肤的有效屏障功能，经透皮药物的递送具有一定的局限性。只有小尺寸的分子才能有效地渗透皮肤，因此可以通过这种方法递送。