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CD34+ CD43+造血祖细胞的产生诱导人类多能干细胞的胸腺细胞
摘要：近年来，使用原代T细胞的免疫疗法在某些病理中彻底改变了医疗护理，但是与挑战性细胞基因组版，不足的细胞数量产生，仅使用自体细胞以及缺乏产品标准化有关的局限性限制了其临床使用。通过提供可自我更新的T细胞来源，可以从人类多能干细胞（HPSC）从人多能干细胞（HPSC）产生的T细胞提供巨大的优势，这些源可以很容易地在遗传上进行修饰并促进使用标准化通用的普遍存在的非现成的同种细胞产物和快速临床访问。尽管有潜力，但在进入临床环境之前，必须更好地理解与HPSC区分的T细胞的可行性和功能。在这项研究中，我们从T细胞（T-IPSC）产生了人类诱导的多能干细胞，从而保留已经重新组合的TCR，具有与人类胚胎干细胞（HESC）相同的特性。基于这些细胞，我们通过高效率，造血祖细胞（HPSC）分化了能够自我更新和分化为任何细胞血型的能力，除了DN3A胸腺祖细胞与几个T-IPSC线外。为了更好地理解分化，我们分析了不同细胞类型的转录组亲纤维，并证明与HIPSC分化的HPSC具有与脐带血造血干细胞（HSC）非常相似的pro纤维（HSC）。此外，分化的T细胞祖细胞在胸腺淋巴细胞的DN3A阶段具有类似的胸腺细胞。因此，利用这种方法，我们能够再生治疗性人类T细胞的前体，以便可能治疗多种疾病。
AACR 癌症研究特别会议 DNA 甲基化、克隆造血与癌症 2025 年 2 月 1 日至 4 日 | 加利福尼亚州圣地亚哥
根据继续医学教育认证委员会 (ACCME) 制定的标准，美国癌症研究协会® (AACR) 的政策是，CME 活动中提供的信息将不带偏见且基于科学证据。为了帮助参与者判断是否存在偏见，AACR 提供了规划委员会成员、发言人和摘要报告人披露的与不符合资格的公司之间的财务关系信息，这些公司的主要业务是生产、营销、销售、转售或分销患者使用的医疗保健产品或服务。
造血干细胞动力学的随机建模
鉴于该过程的复杂调控以及观察干细胞小裂中细胞相互作用的困难，造血细胞（HSC）维持和分化以提供造血系统的研究和分化提供了独特的挑战。定量方法和工具已成为解决此问题的宝贵机制；但是，HSC的随机性在数学建模中提出了重大挑战，尤其是在弥合理论模型和实验验证之间的差距时。在这项工作中，我们为长期HSC（LT-HSC）和短期HSC（ST-HSC）（ST-HSC）建立了灵活且用户友好的随机动力学和空间模型，该模型可捕获实验观察到的细胞变异性和异质性。我们的模型实现了LT-HSC和ST-HSC的行为，并预测了它们的稳态动力学。此外，可以修改我们的模型以探索各种生物学情景，例如由凋亡介导的压力诱导的扰动，并成功地实施了这些疾病。最后，该模型结合了空间动力学，通过将布朗运动与空间分级参数相结合，在2D环境中模拟细胞行为。
MPSIIIB 的造血干细胞基因治疗 (...
2025 年 1 月 23 日 回复：TRAN1-16907 - MPSIIIB（Sanfilippo B）综合征的造血干细胞基因疗法 致 CIRM 申请审查小组委员会， 针对 TRAN1-16907 - MPSIIIB（Sanfilippo B）综合征的造血干细胞基因疗法的申请审查，该申请获得了意外的 85 分，我们写信指出审稿人意见中的错误信息可能会对评分产生负面影响。同时，我们写信指出我们的重要研究值得资助的主要优势。我们的提案计划开发一种自体、离体慢病毒修饰的造血干细胞基因疗法，用于治疗 MPSIIIB（或 Sanfilippo B 综合征）。MPSIIIB 是一种致命的遗传性神经退行性疾病，被称为“儿童阿尔茨海默氏症”。 2-4 岁的儿童会受到影响，表现出认知里程碑和运动功能急剧下降，在青春期出现视力和听力障碍、无法说话、坐轮椅和完全依赖护理，并在青少年时期死亡。如果获得资助，我们提议的项目可能会产生重大影响：
儿童兰格汉细胞组织病的同种异体造血干细胞移植的进展
Langerhans细胞组织细胞增多症（LCH）是一种由CD1A+/CD207+细胞克隆膨胀引起的疾病，其特征是器官受累和功能障碍。儿童中LCH的治疗是适应风险的，多系统LCH需要全身治疗。尽管化学疗法和BRAF/MEK抑制剂等全身治疗方法提高了LCH的治愈率，但疾病重新激活率仍然30％，最终有些患者发展为复发 - 难治性的LCH。同种异体造血干细胞移植（Allo-HSCT）是复发性难治性LCH儿童的有前途的打捞策略。然而，对于LCH的儿童，仍未确定许多问题，例如Allo-HSCT的效率和适应症以及合适的调理方案。本综述旨在提供有关儿童LCH的同种HSCT进展的最新信息，包括适应症，干细胞来源，调节方案，嵌合，嵌合，与移植相关的并发症，结果和复发的治疗。
人源化小鼠是评估造血基因疗法和临床前建模以进行临床试验的宝贵工具
HAL 是一个多学科开放存取档案库，用于存放和传播科学研究文献，无论这些文献是否已出版。这些文献可能来自法国或国外的教学和研究机构，也可能来自公共或私人研究中心。
造血干细胞移植 - 临床指南
引言造血干细胞移植，包括外周血，骨髓和脐带血移植，最常用于治疗影响血液或免疫系统的癌症。干细胞移植有两种主要类型：自体和同种异体。自体干细胞来自将接受移植的人，主要用于治疗白血病，淋巴瘤和多发性骨髓瘤以及其他癌症，例如睾丸癌和神经母细胞瘤。自体干细胞移植也用于治疗某些儿童期癌症。同种异体干细胞来自另一个人。他们可以来自匹配的相关或无关的捐助者，也可以是无匹配的捐赠者。同种异体干细胞最常用于治疗白血病，淋巴瘤或非恶性遗传疾病。同种异体移植提供了移植物与癌症效应的优势，但随着移植物与宿主疾病的潜在风险而发生。需要平衡这两个结果使这是一个更复杂的过程。本指南的目的是确定造血干细胞移植的适应症和禁忌症，并提供有用的参考工具，以更好地了解移植的要求。
造血细胞移植和欧洲的细胞疗法2022年。CAR-T活性继续增长。移植活动已减慢：来自EBMT
在2022年，41,854例欧洲中心报告了41,854例患者的46,143 HCT（19,011（41.2％）和27,132（58.8％）自体）。4329例患者接受了晚期细胞疗法，其中3205例是CAR-T。另外2854例患者接受了DLI。与上一年相比，变化是CAR-T处理的增加（ + 27％），同种异体HCT（ - 4.0％）和自体HCT（ - 1.7％）的减少（ + 27％）。同种异体HCT的主要适应症是髓样恶性肿瘤（10,433; 58.4％），淋巴恶性肿瘤（4,674; 26.2％）和非恶性疾病（2572; 14.4％）。自体HCT的主要适应症是淋巴瘤（7897; 32.9％），PCD（13,694; 57.1％）和实体瘤（1593; 6.6％）。在同种异体HCT中，使用同胞供体的使用减少-7.7％，单倍型供体降低-6.3％，而无关的供体则减少-0.9％。总体血液HCT降低-16.0％。使用同种异体性和较小程度的自体HCT，淋巴性恶性肿瘤的使用可能会反映新治疗方式的可用性，包括小分子，双分子，两抗抗体和CAR-T细胞。小儿HCT活性保持稳定（ + 0.3％），同种异体HCT和自体HCT之间存在差异。CAR-T的使用继续增加，并达到了9039名在欧洲国家中患有广泛差异的患者的累积总计。经过多年的持续增长，HCT的应用增加似乎已经减慢了。
造血干细胞收集
1。Duong，H.K.，Savani，B.N.，Copelan，E.，Devine，S.，Costa，L.J.，Wingard，J.R.，Shaughnessy，P.，Majhail，N. et al2014。 外周血祖细胞动员，用于自体和同种异体造血细胞移植：美国血液和骨髓移植学会的指南。 生物血骨髓移植20：1262-1273。 2。 Weaver，C.H.，Schulman，K.A.，Wilson -Relyea，B.，Birch，R.，West，W.，Buckner，C.D。 2000。 在骨髓化学疗法后，用于收集周围血液干细胞的Filgrastim，Sargramostim或顺序的Sargramostim和Filgrastim的随机试验。 J Clin Oncol 18:43-53。 3。 isidori，A.，Tani，M.，Bonifazi，F.，Zinzani，P.，Curti，A.，Motta，M.R.，Rizzi，S.，Giudice，V.，Farese，O. II期研究单个PEGFIFGRASTIM注射是化学疗法的辅助，将干细胞动员到预处理的淋巴瘤患者的外周血中。 Haematologica 90：225-231。 4。 Simona，B.，Cristina，R.，Luca，N.，Sara，S.，Aleksandra，B.，Paola，B.，Federica，G.，Pierluigi，A.，Laura，O. 在恶性淋巴瘤患者高剂量化学疗法候选的恶性淋巴瘤患者中，单剂量的PEGFINGRASTIM与每日Filgrastim评估了自体外周造血祖细胞的动员和植入。 Thrfus Apher Sci 43：321-326。 5。 Russell，N.，Mesters，R.，Schubert，J.，Boogaerts，M.，Johnsen，H.E.，Canizo，C.D.，C.D.，Baker，N.，Barker，P.，Skacel，T.Duong，H.K.，Savani，B.N.，Copelan，E.，Devine，S.，Costa，L.J.，Wingard，J.R.，Shaughnessy，P.，Majhail，N.et al2014。外周血祖细胞动员，用于自体和同种异体造血细胞移植：美国血液和骨髓移植学会的指南。生物血骨髓移植20：1262-1273。2。Weaver，C.H.，Schulman，K.A.，Wilson -Relyea，B.，Birch，R.，West，W.，Buckner，C.D。 2000。 在骨髓化学疗法后，用于收集周围血液干细胞的Filgrastim，Sargramostim或顺序的Sargramostim和Filgrastim的随机试验。 J Clin Oncol 18:43-53。 3。 isidori，A.，Tani，M.，Bonifazi，F.，Zinzani，P.，Curti，A.，Motta，M.R.，Rizzi，S.，Giudice，V.，Farese，O. II期研究单个PEGFIFGRASTIM注射是化学疗法的辅助，将干细胞动员到预处理的淋巴瘤患者的外周血中。 Haematologica 90：225-231。 4。 Simona，B.，Cristina，R.，Luca，N.，Sara，S.，Aleksandra，B.，Paola，B.，Federica，G.，Pierluigi，A.，Laura，O. 在恶性淋巴瘤患者高剂量化学疗法候选的恶性淋巴瘤患者中，单剂量的PEGFINGRASTIM与每日Filgrastim评估了自体外周造血祖细胞的动员和植入。 Thrfus Apher Sci 43：321-326。 5。 Russell，N.，Mesters，R.，Schubert，J.，Boogaerts，M.，Johnsen，H.E.，Canizo，C.D.，C.D.，Baker，N.，Barker，P.，Skacel，T.Weaver，C.H.，Schulman，K.A.，Wilson -Relyea，B.，Birch，R.，West，W.，Buckner，C.D。2000。在骨髓化学疗法后，用于收集周围血液干细胞的Filgrastim，Sargramostim或顺序的Sargramostim和Filgrastim的随机试验。J Clin Oncol 18:43-53。3。isidori，A.，Tani，M.，Bonifazi，F.，Zinzani，P.，Curti，A.，Motta，M.R.，Rizzi，S.，Giudice，V.，Farese，O.II期研究单个PEGFIFGRASTIM注射是化学疗法的辅助，将干细胞动员到预处理的淋巴瘤患者的外周血中。Haematologica 90：225-231。4。Simona，B.，Cristina，R.，Luca，N.，Sara，S.，Aleksandra，B.，Paola，B.，Federica，G.，Pierluigi，A.，Laura，O.在恶性淋巴瘤患者高剂量化学疗法候选的恶性淋巴瘤患者中，单剂量的PEGFINGRASTIM与每日Filgrastim评估了自体外周造血祖细胞的动员和植入。Thrfus Apher Sci 43：321-326。5。Russell，N.，Mesters，R.，Schubert，J.，Boogaerts，M.，Johnsen，H.E.，Canizo，C.D.，C.D.，Baker，N.，Barker，P.，Skacel，T.Russell，N.，Mesters，R.，Schubert，J.，Boogaerts，M.，Johnsen，H.E.，Canizo，C.D.，C.D.，Baker，N.，Barker，P.，Skacel，T.PEGFIFGRASTIM和FIFGRASTIM的2阶段试验研究，用于动员非霍奇金淋巴瘤患者接受化学疗法的患者的外周血祖细胞。Haematologica 93：405-412。6。Hamadani，M.，Kochuparambil，S.T.，Osman，S.，Cumpston，A.，Leadmon，S.，Bunner，P.，Watkins，K.，Morrison，D.，Speir，E.中间 - 剂量与低剂量环磷酰胺和粒细胞菌落 - 刺激因子在多发性脊髓瘤患者中接受新型诱导疗法治疗的多发性骨髓瘤患者的刺激因子。生物血骨髓移植18：1128-1135。7。Wood，W.A.，Whitley，J.，Moore，D.，Sharf，A.，Irons，R.，Rao，K.，Serody，J.，Coghill，J.，Gabriel，D.，Shea，Shea，T.2011。用依托泊苷化学化对多发性骨髓瘤患者具有很高的有效，并克服了年龄和先前疗法的影响。生物血骨髓移植17：141-146。8。Mahindra，A.，Bolwell，B.J.，Rybicki，L.，Elder，P.，Kalaycio，M.，Dean，R.，Avalos，B.，Sobecks，R.依托泊苷加上G -CSF启动可以改善动员，而没有增加继发性骨髓增生和白血病的风险。骨髓移植47：231-235。9。Basquiera，A.L.，Abichain，P.，Damonte，J.C.，Ricchi，B.，Sturich，A.G.，Palazzo，E.D.，Garcia，J.J。 2006。 CD34 +）细胞的数量是外周血中的CD34细胞的预测因子，以预测（CD34 +）的产率，用于自体干细胞移植的患者。 J Clin Apher 21:92-95。 10。Basquiera，A.L.，Abichain，P.，Damonte，J.C.，Ricchi，B.，Sturich，A.G.，Palazzo，E.D.，Garcia，J.J。 2006。CD34 +）细胞的数量是外周血中的CD34细胞的预测因子，以预测（CD34 +）的产率，用于自体干细胞移植的患者。J Clin Apher 21:92-95。 10。J Clin Apher 21:92-95。10。Elliott，C.，Samson，D.M.，Armitage，S.，Lyttelton，M.P.，McGuigan，D.，Hargreaves，R.，Giles，C.，Abrahamson，G.，G.，Abboudi，Z. 动员疗法后何时收获周围血干细胞：通过前一天CD34-周围血液中的阳性浓度预测CD34-阳性细胞产量。 J Clin Oncol 14：970-973。 11。 M. 生物仿制药粒细胞菌落的官能性 - 刺激因子与发起者粒细胞菌落 - 刺激因子DE 中的外周血干细胞动员中的刺激因子Elliott，C.，Samson，D.M.，Armitage，S.，Lyttelton，M.P.，McGuigan，D.，Hargreaves，R.，Giles，C.，Abrahamson，G.，G.，Abboudi，Z.动员疗法后何时收获周围血干细胞：通过前一天CD34-周围血液中的阳性浓度预测CD34-阳性细胞产量。J Clin Oncol 14：970-973。11。M.生物仿制药粒细胞菌落的官能性 - 刺激因子与发起者粒细胞菌落 - 刺激因子DE