然而,临床开发面临的挑战是巨大的,遵守良好生产规范 (GMP) 是首次用于人类的先决条件。Charité 研究组织的 GMP 区域使我们能够为这些令人兴奋的 RNA 技术新治疗方法提供服务。与传统的小分子药物和单克隆抗体等生物制剂不同,基于 RNA 的产品有其独特的挑战。例如,一些 mRNA 疫苗和疗法利用脂质制剂将 mRNA 递送到细胞中。RNA 制造需要从转录、纯化、配制到填充和储存的复杂技术。RNA 药物通常会迅速降解,必须通过修饰来稳定,才能到达细胞核并在那里停留足够长的时间。通过克服细胞外和细胞内屏障将 RNA 递送到细胞质中的效率对于成功的 RNA 治疗仍然至关重要。因此,已经探索了各种化学修饰和递送配方的工程,以解决与药效学和药代动力学相关的挑战。与此同时,许多障碍已经被克服。多种 RNA 药物已获批准,还有更多药物正在临床开发中,用于治疗罕见病和常见病。从这个意义上讲,这可能标志着药物治疗新时代的开始。
多发性骨髓瘤(MM)的治疗在过去二十年中取得了长足的进步。然而,在COVID-19大流行的条件下,治疗策略也进行了相应的修改。在美国血液学会2020年年会上,针对适合或不适合移植的患者,报告了许多新药、更新的试验和骨髓瘤的重大进展。自体干细胞移植(ASCT)的意义、新药开发和嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞等热门话题被广泛讨论。三联方案硼替佐米、来那度胺和地塞米松(VRd)被推荐作为标准的一线治疗,添加第四种药物可提高疗效和生存率。即使在四联诱导的时代,ASCT的价值仍然毋庸置疑。双药维持治疗(包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物)可克服高风险患者的不良结果。对于复发/难治性骨髓瘤 (RRMM) 患者,selinexor 和 venetoclax 等新型药物效果更佳。CAR-T 细胞和其他细胞表面靶向疗法也有望成功。版权所有 © 2021 中华医学会。由 Elsevier BV 代表科爱传播有限公司提供出版服务。这是一篇根据 CC BY-NC-ND 许可协议 ( http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/ ) 开放获取的文章。
又到了一年中最繁忙的时候,阿布扎比国际石油展览会、SAOGE、巴士拉石油与天然气展览会和 OSEA 展览会都将于下个月举行。油价下跌似乎并没有削弱人们参加阿布扎比国际石油展览会的热情,该展览会将比以往规模更大、内容更丰富,预计将会推出大量新产品和技术。11 月还将举办我们的石油与天然气人力资源论坛,这将为讨论该地区的人力资源挑战提供宝贵的机会;一个反复出现的主题是需要鼓励年轻人考虑从事石油和天然气行业,并提高他们对这一行业提供的多种机会的认识。与往常一样,我们会为您带来最新的石油和天然气发展新闻以及热点问题专题和分析。请与我们联系,提供您的反馈意见以及您希望涵盖的主题的任何建议。