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学者工程与技术杂志缩写关键标题：Sch J Eng Tech ISSN 2347-9523（印刷版）| ISSN 2321-435X（在线） 期刊主页：https://saspublishers.com 应用人工智能算法预测镰状细胞危机可能性 Essang Samuel Okon 1*、Kolawole Olamide Michael 1、Runyi Emmanuel Francis 2、Ante Jackson Efiong 3*、Ogar-Abang Micheal Obi 1、Auta Jonathan Timothy 4、Okon Paul Edet 5、Effiong Raphael Dominic 6、Ukim Akanimo Jimmy 5 1 尼日利亚阿克帕布约亚瑟贾维斯大学数学与计算机科学系 2 尼日利亚乌盖普联邦理工学院统计系 3 尼日利亚姆克帕塔克 Topfaith 大学数学系 4 尼日利亚阿布贾非洲科技大学纯数学与应用数学系 5 电气/电子学系Topfaith 大学，尼日利亚姆克帕塔克 6 卡拉巴尔大学数学系，尼日利亚卡拉巴尔 DOI：https://doi.org/10.36347/sjet.2024.v12i12.008 | 收到日期：2024 年 11 月 9 日 | 接受日期：2024 年 12 月 16 日 | 出版日期：2024 年 12 月 26 日 * 通讯作者：Essang Samuel Okon；Ante Jackson Efiong 亚瑟贾维斯大学数学与计算机科学系，尼日利亚阿克帕布约；Topfaith 大学数学系，尼日利亚姆克帕塔克
学者工程与技术杂志缩写关键标题：Sch J Eng Tech ISSN 2347-9523（印刷版）| ISSN 2321-435X（在线） 期刊主页：https://saspublishers.com 应用人工智能算法预测镰状细胞危机可能性 Essang Samuel Okon 1*、Kolawole Olamide Michael 1、Runyi Emmanuel Francis 2、Ante Jackson Efiong 3*、Ogar-Abang Micheal Obi 1、Auta Jonathan Timothy 4、Okon Paul Edet 5、Effiong Raphael Dominic 6、Ukim Akanimo Jimmy 5 1 尼日利亚阿克帕布约亚瑟贾维斯大学数学与计算机科学系 2 尼日利亚乌盖普联邦理工学院统计系 3 尼日利亚姆克帕塔克 Topfaith 大学数学系 4 尼日利亚阿布贾非洲科技大学纯数学与应用数学系 5 电气/电子学系Topfaith 大学，尼日利亚姆克帕塔克 6 卡拉巴尔大学数学系，尼日利亚卡拉巴尔 DOI：https://doi.org/10.36347/sjet.2024.v12i12.008 | 收到日期：2024 年 11 月 9 日 | 接受日期：2024 年 12 月 16 日 | 出版日期：2024 年 12 月 26 日 * 通讯作者：Essang Samuel Okon；Ante Jackson Efiong 亚瑟贾维斯大学数学与计算机科学系，尼日利亚阿克帕布约；Topfaith 大学数学系，尼日利亚姆克帕塔克
镰状细胞疾病的基因疗法
基因疗法是一种潜在的治疗疗法。这意味着它可以用作治疗方法，但是可以肯定地说是新的。已显示出疼痛发作的显着下降，但我们需要更多地了解长期影响和副作用。也不清楚这是否是“一又一回”的治疗方法。FDA目前建议治疗后15年的患者随访。
提高社会保障的完整退休年龄增加对镰状细胞疾病的基因治疗治疗的使用如何影响联邦预算21世纪的气候变化风险
为了评估美国的风险，CBO分析了气候变化间政府间小组中的一系列气候情况。这些场景反映了2020年底到世界各地实施的与气候相关政策的影响，以及2022年的侦察纤维化法案（有时称为“降低通货膨胀法”），其中包括旨在减少排放的几项规定。自1800年代后半段以来，平均全球温度升高超过1度摄氏度（1°C）。基于这些气候场景的CBO预测表明，到2100年，变暖的可能性将超过4°C，并且相等的机会将小于2°C。中央投影大约是温暖的3°C。全范围的潜在温度升高将更低。
MiNA Therapeutics 公布了针对铅镰状细胞病的新临床前数据
英国伦敦，2024 年 12 月 7 日——小分子激活 RNA (RNAa) 疗法的先驱 MiNA Therapeutics Limited 今天展示了其用于治疗镰状细胞病的主要 RNA 激活计划的新临床前数据，该计划展示了一流的活性和安全性。在圣地亚哥举行的 2024 年美国血液学会 (ASH) 年会上分享的数据也将在 2024 年 12 月 9 日太平洋标准时间下午 12:30 的海报展示会上重点介绍。MTL-HBG 是一种 RNAa 药物，旨在增加γ 珠蛋白基因 (HBG) 的转录，使镰状细胞病患者能够产生更高水平的胎儿血红蛋白 (HbF)。HbF 是一种补偿性血红蛋白，当诱导到足够的水平时，可保护镰状细胞病患者免受一系列症状的影响，包括复发性血管闭塞性危象和进行性器官损伤。 MiNA Therapeutics 首席执行官 Robert Habib 表示：“临床前数据表明 MTL-HBG 是治疗镰状细胞病的有希望的候选药物。MTL-HBG 安全诱导的胎儿血红蛋白水平强调了无需基因编辑即可预防严重症状的潜力。”“我们对这一令人信服的证据感到兴奋，这有力地支持将 MTL-HBG 推进到 IND 支持研究中。” MTL-HBG 可在体内给药，无需有害的预处理或复杂的细胞工程。MTL-HBG 包含 RNAa 有效载荷，它直接靶向 HBG 基因并封装在 NOV340 脂质体中。之前在 NOV340 脂质体中配制的 RNAa 药物已证明在非人类灵长类动物骨髓中生物分布到超过 60% 的红系祖细胞，并在临床试验中显示出初步的安全性和活性。 MiNA 预计将在 2025 年将 MTL-HBG 推进到 IND 支持研究中。海报题为“通过脂质体递送小激活 RNA 介导的 HBG 诱导用于镰状细胞病和β-地中海贫血的体内治疗”，重点介绍了 MTL-HBG 如何将人类骨髓组织来源的红系祖细胞中的 HbF 诱导为总血红蛋白 (% HbF) 的 3.6 倍。MTL-HBG 诱导的 HbF 水平超过 20%，这一阈值被广泛认为可以保护镰状细胞病患者免受血管闭塞危机的影响。红系祖细胞中的活性被证明是持久的、全细胞的和高度特异性的。MTL-HBG 在非人类灵长类动物中的体内递送已得到证实，证据是含有 HbF 的红细胞 (F 细胞) 的增加。在行业标准模型模拟中，每月服用 MTL-HBG 可使镰状细胞患者 HbF 达到 20%-30%。MTL-HBG 是 MiNA 基因医学产品组合中出现的首个候选药物。海报展示可在 MiNA 网站上找到：www.minatx.com。关于 MiNA Therapeutics MiNA Therapeutics 是小分子激活 RNA 疗法领域的领导者。利用基因激活的先天机制，小分子激活RNA疗法是一种革命性的新药物，可以恢复患者细胞的正常功能。我们正在推进一项
镰状细胞疾病：血液和骨髓移植（BMT）
BMT目前是镰状细胞疾病的唯一治疗方法，但存在风险。这些风险包括：•感染•血液计数低，可能导致贫血•流血，中风和其他问题•免疫系统弱化了一段时间•拒绝移植•移植物抗宿主疾病[当捐赠者的细胞（捐赠者的细胞（移植物（移植物）（移植物）攻击您的身体（宿主）攻击您的身体（宿主）•无法孕育或养育孩子或父亲的孩子••孩子•孩子•孩子•孩子•孩子••父亲•••孩子。•血小板输血，以防止或治疗可能发生的出血。•输血以治疗贫血。•降低免疫系统几个月的药物。•BMT也会给患者及其家人带来很大的压力，因为这是一个漫长的过程。
2024 年镰状细胞专项小组年度报告
鉴于 SCD 是一种具有进行性并发症的慢性疾病，工作组建议 HHSC 评估增加 Medicaid 和 CHIP 服务的方案，以便任何 SCD 患者都能享受到这种服务，直至 26 岁，从而涵盖成年期的过渡期。在成年早期，SCD 患者更有可能出现 SCD 相关并发症，例如进行性器官损伤和早逝。6 成年早期也是 SCD 患者如果超过 Medicaid 年龄可能面临医疗保险缺口的时期。许多 18 岁以上的人只有在患有残疾并符合收入要求的情况下才有资格享受 Medicaid。仅仅患有 SCD 并不足以使一个人被视为残疾人。这些人可能也无法享受父母的健康保险计划，而该计划将为他们提供持续的医疗保险，直到 26 岁。
镰状细胞病感染
作者：Lily EA Scourfield、Amina Nardo-Marino、Thomas N. Williams 和 David C. Rees 收稿日期：2024 年 8 月 11 日。接受日期：2024 年 11 月 13 日。引用：Lily EA Scourfield、Amina Nardo-Marino、Thomas N. Williams 和 David C. Rees。镰状细胞病感染。Haematologica。2024 年 11 月 21 日。doi：10.3324/haematol.2024.285066 [印刷前电子出版] 出版商免责声明。印刷前电子出版对于科学的快速传播越来越重要。因此，Haematologica 正在电子出版已完成定期同行评审并已被接受出版的手稿早期版本的 PDF 文件。作者已批准电子出版此 PDF 文件。在印刷前进行电子出版后，稿件将经过技术和英语编辑、排版、校对，并提交给作者最终批准；稿件的最终版本将出现在期刊的常规期刊中。适用于期刊的所有法律免责声明也适用于此制作过程。
供体镰状细胞性状状态ma
•生化评估：在基线和在Matini医院实验室进行为期12周的干预期间，禁食血样（10 mL）获得。血清胰岛素，在5％以下的变异系数（CV）内和测定间系数。使用稳态模型评估 - 胰岛素抵抗（HOMA-IR）方法评估胰岛素抵抗[20]。 使用酶试剂盒（Pars Azmun，Tehran，Tehran，Iran，伊朗）评估了评估5％变化的变异量，使用酶试剂盒（PARS Azmun，Tehran，伊朗，伊朗）评估了禁食等离子体葡萄糖（FPG）和脂质型（总胆固醇，HDL，LDL，甘油三酸酯）。 使用ELISA（LDN，Nordhorn，德国）测量血清C反应蛋白（CRP）浓度，而一氧化氮（NO）水平通过Griess方法评估[21]。 使用已建立的技术分析了氧化应激的生物标志物，包括总抗氧化剂能力（TAC），总谷胱甘肽（GSH）和丙二醛（MDA），使用既定技术，具有变异系数（CVS）的等离子MDA，GSH和TAC的变异系数（CVS）。胰岛素抵抗[20]。使用酶试剂盒（Pars Azmun，Tehran，Tehran，Iran，伊朗）评估了评估5％变化的变异量，使用酶试剂盒（PARS Azmun，Tehran，伊朗，伊朗）评估了禁食等离子体葡萄糖（FPG）和脂质型（总胆固醇，HDL，LDL，甘油三酸酯）。血清C反应蛋白（CRP）浓度，而一氧化氮（NO）水平通过Griess方法评估[21]。使用已建立的技术分析了氧化应激的生物标志物，包括总抗氧化剂能力（TAC），总谷胱甘肽（GSH）和丙二醛（MDA），使用既定技术，具有变异系数（CVS）的等离子MDA，GSH和TAC的变异系数（CVS）。