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RNA编辑用于癌症和难治性疾病：比基因治疗更安全
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新型 BCL2 抑制剂 Sonrotoclax (BGB-11417) 治疗复发/难治性瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症的 1 期研究的安全性和有效性结果
1 西班牙马德里 Gregorio Marañón 大学医院； 2 澳大利亚西澳大利亚州内德兰兹市查尔斯盖尔德纳爵士医院； 3 西澳大利亚大学医学院，澳大利亚华盛顿州克劳利； 4 线性临床研究，西澳大利亚州内德兰兹，澳大利亚； 5 澳大利亚维多利亚州墨尔本阿尔弗雷德医院和莫纳什大学； 6 美国华盛顿州西雅图弗雷德哈钦森癌症中心； 7 华盛顿大学，美国华盛顿州西雅图； 8 Te Whatu Ora，新西兰卫生部，怀特玛塔，奥克兰，新西兰； 9 美国内布拉斯加大学医学中心，内布拉斯加州奥马哈； 10 意大利米兰生命健康大学和 IRCCS 圣拉斐尔医院； 11 百济神州（上海）有限公司，上海，中国； 12 BeiGene USA, Inc，美国加利福尼亚州圣马特奥； 13 奥克兰市医院，格拉夫顿，奥克兰，新西兰
小淋巴细胞淋巴瘤：复发/难治性
随着口服靶向疗法的发展，CLL/SLL的自然史（疾病如何发展）发生了巨大变化（口服靶向疗法的药物（靶向特定分子）癌细胞用于生长和/或扩散的药物）。许多CLL/ SLL患者在诊断时不需要治疗，并通过几个月到几年的积极监视进行监测。在这种情况下，除非出现症状，否则请密切监测患者的病情，但未治疗，或者疾病恶化。其他CLL/SLL患者应对初始治疗并缓解（体征和症状消失）。在某些情况下，癌症会变得难治性（停止对治疗反应）或复发（治疗后疾病恢复）。对于疾病复发或难治性的患者，不同的疗法可能会改善结局和缓解。但是，大多数CLL/SLL患者对治疗和难治性疾病有反应。但是，大多数CLL/SLL患者对治疗和难治性疾病有反应。
Rheacell宣布在难治性，不可治疗的CVU-FDA批准的盲人，多中心3期试验（NCT06489028）
Rheacell宣布在耐火性，不可策略的CVU-FDA批准的盲人，多中心3期试验（NCT06489028）中批准FDA批准，调查了Allo-Apz2-CVU的安全性和功效，以在CVU患者中进行Allo-Apz2-CVU的安全性 - 预期的是250-c250，并预期的是250 site-IS-contur-IS serv at-IS serv in-IS serie s prover-IS servius in-Is the-ty-corlir s provel-IS-in-tif-ther-the Issip at-IS serv at-IS serv is priv at-inv e Iss。 a first-in-class stem cell therapy leveraging ABCB5-positive mesenchymal stem cells to treat patients with severe immune and inflammation- driven diseases with high unmet medical need Heidelberg, Germany, 24.09.2024 – RHEACELL today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved the companies blinded, multi-centric Phase-3 trial ( NCT06489028 ) to investigate慢性静脉溃疡（CVU）患者的Allo-APZ2-CVU。Allo-APZ2-CVU是一种一流的干细胞疗法，利用ABCB5阳性间质干细胞（MSC）来治疗患有严重免疫和炎症驱动疾病的患者，具有很高的未满足医疗需求，包括CVU和表皮分解Bullosa。FDA批准是基于2B期研究（NCT04971161）的初步阳性结果，该结果评估了对护理标准的CVU难治患者的Allo-apZ2-CVU，并且Paul Ehrlich Institter（PEI）在德国对德国的国家批准（PEI）对治疗效果 - 征服效果CVU进行了批准。第二阶段的研究表明了Allo-Apz2-CVU的有利的安全性和初步功效。“一旦患者成为CVU的护理标准，就无法治愈治疗，伤口通常会持续多年，大大降低了患者的生活质量。该研究将在100多个站点和在计划的临时分析中，一个无盲的独立数据监测委员会（IDMC）建议在没有修改的情况下继续进行研究，这表明Allo-APZ2-CVU的选定剂量组能够达到或超过与安慰剂相比的假定效果大小（与安慰剂相比：初始假设：15％的伤口闭合了安慰剂臂中的伤口vs.45％伤口闭合剂量的剂量剂量的肌臂）。我们使用Allo-APZ2-CVU的3阶段试验的批准是向这些患者提供急需治疗选择的重要一步，” Rheacell的创始人兼首席执行官Christoph Ganss博士说。“我们认为，我们的第一类技术有可能解决多种严重的免疫和炎症性疾病，并且这种批准进一步凸显了我们ABCB5+ MSC的潜力。”关键，双盲，多中心，国际III期临床试验旨在评估Allo-APZ2-CVU在耐药性非治疗CVU的伤口愈合中的功效和安全性。
用迷走神经刺激治疗的医学性难治性癫痫病的病例：尼泊尔的初始经验
VNS帮助控制癫痫发作的确切机制尚未完全理解，但人们认为可以调节神经元的兴奋性并破坏大脑中的癫痫发作活性。5该设备通常植入胸部区域的皮肤下方，并连接到迷走神经。它将常规的轻度电脉冲传递到神经上。虽然VNS不一定完全停止癫痫发作，但它可以降低某些人的频率和严重性，从而改善生活质量。6,7通常是针对对药物反应不佳或不候选手术的人的考虑。与任何医疗程序一样，VN具有潜在的风险和副作用，包括语音变化，喉咙不适和手术并发症。8,9但是，许多人发现好处大于这些风险，尤其是当其他治疗方案耗尽时。我们报道了一例患有迷走神经刺激的药物难治性癫痫病，患有肠疾病的失败。
在复发/难治性卵泡淋巴瘤中，T细胞参与双特异性抗体的不断发展的作用
同种异体干细胞移植； ASCT，自体干细胞移植；切碎，环磷酰胺，阿霉素，长春新碱和泼尼松； CR，完全响应； CVP，环磷酰胺，长春新碱和泼尼松； ESMO，欧洲医学肿瘤学会； PR，部分响应。Drewling M等。 Ann Oncol 2021; 32：298–308。Drewling M等。Ann Oncol 2021; 32：298–308。
复发或难治性扩散大B细胞淋巴瘤
诊所注释和成像（如果适用），以及最新的诊所注释和成像（如果适用）。请注意：符合HCTFP资格标准并招收制造商患者支持计划（PSP）的患者有资格通过PSP接收持续的药物供应，直到2025年1月18日，包括。在此日期之后，在治疗开始时符合HCTFP资格标准的患者有资格在其余的治疗过程中过渡到HCTFP资金。尽管站点可以事先将其患者纳入该政策，但在PSP过渡日期或之前提交的ECLIAME的任何治疗索赔都将被拒绝。
Bruton酪氨酸激酶降解剂BGB-16673的初步疗效和安全性在复发或难治性CLL/SLL的患者中：PHA
1 Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda，意大利米兰； 2梅奥诊所 - 美国佛罗里达州杰克逊维尔杰克逊维尔； 3美国纽约，纽约纪念斯隆·凯特林癌症中心； 4 Weill Cornell Medicine，美国纽约，美国； 5UniveritàVita-Salute San Raffaele，意大利米兰； 6意大利米兰的Irccs Ospedale San Raffaele； 7德国杜塞尔多夫的Arensia探索医学研究所； 8阿尔弗雷德医院和莫纳什大学，澳大利亚维克，墨尔本； 9澳大利亚新南威尔士州康科德大学悉尼分校的Concord遣返综合医院；美国加利福尼亚州圣地亚哥分校的10 Moores Cancer Center，美国加利福尼亚州，美国加利福尼亚州； 11 Beigene（上海）Co，Ltd，中国上海；美国加利福尼亚州圣马特奥市贝金美国，美国，美国加利福尼亚州；皇家墨尔本医院和澳大利亚维克墨尔本大学的彼得·麦卡勒姆癌症中心和墨尔本大学墨尔本大学
减轻tofacitinib诱导的难治性食管地衣
可再现的内窥镜检查结果，例如粘膜剥离，撕裂和气管化，以及诸如带状T-Cell浸润，粘膜脱位，上皮细胞凋亡以及dys或多杀伤性等组织学因素。ELP的临床表现包括广泛的范围，从无症状的课程到轻度至重度吞咽困难，在极端情况下，胃肠道出血。未经治疗的慢性ELP会导致食管远端狭窄，并可以用作食管鳞状细胞癌的原始性。到目前为止，还没有既定的ELP疗法。类维生素类别是治疗皮肤LP的标准品，在ELP中不会表现出积极影响。虽然局部糖皮质菌 - 经常在食管炎症中产生有利的反应，但某些情况证明是顽固或难治性的。在这种情况下，已经尝试了各种免疫抑制疗法，并取得了可变的成功。本报告详细介绍了一个严重的ELP病例，该病例表明对泼尼松蛋白，阿西他蛋白，阿利替诺蛋白，阿达木单抗，他的他的酸性，羟基氯喹加霉酚酸酯Mofetil和cyclophophophamide。JAK抑制剂Tofacitib的启动引起了令人印象深刻的临床，内窥镜和组织学缓解。在我们对这种疾病的免疫介导的发病机理的不断发展的背景下，讨论了对JAK抑制剂的积极反应。
pembrolizumab治疗期间的难治性大胆刺虫类药物在先进的非小细胞肺癌的一线治疗使用GAD65抗体的自身免疫性颞叶癫痫的管理：四个病例报告
例如NMDA，LGI-1对免疫调节的反应很好，大多数患者无癫痫发作，不需要长期的抗性药物。这些癫痫发作可以被认为是自身免疫性脑炎继发的急性症状性癫痫发作。Peltola等。研究了药物抗局灶性癫痫患者的抗GAD65滴度，并得出结论，针对GAD65抗原产生的抗体可能是癫痫病的根本原因[4]。GAD65抗体相关癫痫主要是自身免疫性条件，而没有基本的恶性肿瘤[5]。高GAD65抗体血清水平是中枢神经系统参与的特异性[6]。靶向神经元抗原导致炎症的自身免疫性，会导致神经递质的免疫调节剂改变，用于控制自身免疫性炎症，抗癫痫和抗气症和其他姑息治疗（例如靶向神经元抗原导致炎症的自身免疫性，会导致神经递质的免疫调节剂改变，用于控制自身免疫性炎症，抗癫痫和抗气症和其他姑息治疗（例如vns）干预措施用于消除癫痫发作。许多患者对抗癫痫药有反应，尽管需要免疫治疗来改善认知功能障碍。对钠通道阻滞剂的功效的解释可能是这些药物的免疫调节特征[7]。抗体滴度不能反映癫痫的持续时间，频率或严重程度[8]，尽管在临床反应较差的患者中可以持续很高[8]。一线免疫抑制作用可以有效[9，10]，但是患者经常需要二线免疫抑制剂，例如利妥昔单抗和/或环磷酰胺[11]。