针对单一首选药物清单中未包含的药品类别的产品的强制仿制药政策。强制仿制药政策鼓励分发仿制药,而不是品牌产品。在大多数情况下,仿制药上市后,品牌药物将成为非处方药,仿制药将代替其进入处方药目录。强制仿制药覆盖仅适用于单一首选药物清单中未包含的药品类别的产品。处方仿制药经美国食品药品管理局批准,具有安全性和有效性,并按照与品牌药物相同的严格标准生产。当仿制药替代品牌药物时,您可以预期仿制药将产生与品牌药物相同的临床效果和安全性(治疗等效性)。
使用外源性向导 RNA 招募内源性腺苷脱氨酶来编辑细胞 RNA 是一种有前途的治疗策略,但使用当前的向导 RNA 设计,编辑效率和持久性仍然很低。我们设计了环状 ADAR 招募向导 RNA (cadRNA),以实现更高效的可编程 A-to-I RNA 编辑,而无需同时递送任何外源性蛋白质。使用这些 cadRNA,我们观察到在多个位点和细胞系中,在 RNA 的非翻译区和编码区中,都有稳健而持久的 RNA 编辑,并且具有高转录组特异性。此外,我们通过在反义域中整合散布的环路来增加靶腺苷的转录水平特异性,从而减少旁观者编辑。通过腺相关病毒在体内递送 cadRNA,可使 C57BL/6J 小鼠肝脏中的 mPCSK9 转录本实现 53% 的 RNA 编辑,并使 IDUA-W392X 小鼠 I 型黏多糖贮积症模型中的琥珀色无义突变实现 12% 的 UAG-UGG RNA 校正