Eteplirsen于2016年9月获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,用于治疗DMD的DMD,患有确认突变的DMD基因突变,该基因可以跳过51外显子。使用替代端点加速批准,批准了这种指示:在某些患者中观察到的骨骼肌肌营养不良蛋白的增加。FDA标签包括以下声明:“该迹象的持续批准可能取决于验证验证验证性试验的临床收益。”在FDA批准之前,FDA的周围和中枢神经系统药物咨询委员会举行了一次会议,并投票反对Eteplirsen作为DMD的批准。在观察到的肌营养不良蛋白是否会带来临床上有意义的好处,存在许多不确定性。
• 无需额外安装成本。 • 节省占地面积。 • 使用节能环保的制冷剂 R410A,降低运营成本并确保零臭氧消耗。 • 低压降热交换器横流技术,节省能源和成本。 • 由于无损冷凝水排放,压缩空气零浪费。 • 先进的控制功能可确保在任何情况下空气干燥,并防止低负荷时结冰。 • 压力露点为 3°C/37°F(20°C/68°F 时相对湿度为 100%)。
我们的概念是基于用户友好的小袋机器机器,并结合了完美协调的胶片和喷头,这意味着可以可靠地处理胶卷,可以从卷轴上处理,这在效率和盈利能力方面具有许多优势,而无需在质量上造成损害。这使该概念成为所有生产量的经济上有吸引力的总体解决方案。在现场生产小袋可以消除成品小袋所需的复杂处理和物流,这些袋通常会在纸板箱中的栏杆上交付。卷轴所需的空间大约是预先制成的喷嘴袋所需的三分之一。除了降低运输成本外,这还简化了仓库。此外,不再需要预制小袋的纸板包装。
背景:在埃及,加巴喷丁(GBP)滥用和滥用在2012年安排模拟Pregabalin后的过去十年中增加了。尽管许多研究证实了gababalin的有害作用,但GBP的作用很少。这项研究的目的是研究和评估亚慢性高剂量给药的肾毒性作用和α-生育酚的保护作用。方法:包括三十五(35)个健康的雄性白化大鼠。他们被随机分为; four groups: group I (15 rats) which were subdivided into group Ia (5 rats) negative control (normal diet), group Ib (5 rats) positve control (normal saline), group Ic (5 rats) positve control (Corn Oil), group II which were further subdivided into group IIa (5 rats) (GBP misuse), group IIb (5 rats) (GBP withdrawal), group ΙII (5 rats) (α-生育酚)和组(5只大鼠)(GBP +α-生育酚)。所有大鼠都接受了40天的开始药物。血清尿素,肌酐和尿酸的水平。肾脏组织被接受进行组织病理学。结果:GBP提高了肾脏生物标志物水平,肾脏组织中断并增加了退化的细胞数量。α生育酚处理显着减弱了GBP引起的有害作用。结论:高剂量亚慢性施用GBP与大鼠的肾毒性作用有关。在戒断期间,组织病理学效应的出现较少。α生育酚可预防GBP诱导的肾功能受损。
背景:通过鼻吸附对鼻衬液(NLF)采样最少侵入性且耐受性良好,但是使用此技术评估鼻微生物组的可行性尚不清楚。但是,低生物量使气道样品特别容易受到与污染物DNA有关的问题。在这项研究中,我们评估了使用方法学对低生物量呼吸样品分离的DNA的适用性,并评估了与传统的拭子采样方法相比,通过鼻吸附收集的衬里液的衬里如何捕获鼻微生物的多样性和组成。方法:从成年志愿者那里收集鼻拭子和NLF。DNA。评估DNA的质量和数量,并进行了短阅读16S rRNA测序,以评估可行性和提取偏见。然后使用优化的提取方法从NLF和鼻拭子中提取DNA,并且进行了全长16S rRNA测序,以比较NLF和鼻拭子之间的微生物谱。使用NF核/Ampliseq管道,PacificBiosciences/PB-16S-NF管道或软件EMU分类分类法分类,并使用R Packages Temages and Mixomics进行下游分析。结果:所有提取方法均从模拟群落中恢复了DNA,但仅基于降水的方法从NLF产生了足够的DNA。提取方法显着影响微生物谱,需要机械裂解以最大程度地减少针对特定属的偏差。曲线与长读测序相当。结论:我们的发现证明了使用通过鼻吸附收集的NLF分析鼻微生物组的可行性,并验证了两种提取方法,作为适合全长的16S rRNA测序的低生物量呼吸类样品的RRNA测序。我们的数据证明了在低生物量呼吸样品中无偏DNA提取方法的重要性,以及随后DNA提取对观察到的微生物谱的影响。此外,我们证明了NLF可能是使用16S rRNA测序评估鼻拭子的适当替代样品。
摘要:粘膜疫苗接种似乎适合防止SARS-COV-2感染。在这项研究中,我们测试了COVID-19的鼻内粘膜疫苗候选者,该疫苗由阳离子脂质体组成,该阳离子脂质体含有三聚体SARS-COV-2尖峰蛋白和CPG-ODN,CPG-ODN,Toll-Like受体9激动剂,作为辅助物。在体外和体内实验表明该疫苗配方鼻内给药后没有毒性。首先,我们发现皮下或鼻内疫苗接种保护HACE-2转基因小鼠免受野生型(Wuhan)SARS-COV-2菌株的感染,如体重损失和死亡率指标所示。然而,与皮下给药相比,鼻内途径在病毒的肺清除率中更有效,并诱导了较高的中和抗体和抗S IgA滴度。此外,鼻内疫苗接种为关注的伽马,三角洲和Omicron病毒变体提供了保护。Furthermore, the intranasal vaccine formulation was superior to intramuscular vaccination with a recombinant, replication-deficient chimpanzee adenovirus vector encoding the SARS-CoV-2 spike glycoprotein (Oxford/AstraZeneca) in terms of virus lung clearance and production of neutralizing antibodies in serum and bronchial alveolar lavage (BAL).最后,鼻内脂质体配方促进了先前肌肉内疫苗接种与牛津/阿斯利康疫苗诱导的异源免疫力,该疫苗比同源免疫更强大。
摘要:血清白蛋白在各种类型的配方中的应用已成为生物医学研究中的宝贵选择,尤其是在鼻药物输送系统领域。由于多种好处,已经采用了基于血清白蛋白的载体系统,例如增强药物溶解度和稳定性,产生所需的受控释放曲线,并就鼻部条件中的挑战开发有利的特性,在这种情况下,这涉及由于鼻腔粘膜切除率而导致的快速消除。相应地,考虑到血清白蛋白的重要作用,强烈鼓励与其在制备鼻药制剂中的利用相关的深入知识。本综述旨在探讨血清白蛋白在制造鼻药制剂中的潜在应用及其在与鼻粘蛋白的结合相互作用方面的关键作用和功能,这显着确定了成功地施用鼻药物制剂。
Wernicke的脑病是由硫胺素(维生素B1)缺乏引起的神经系统紧急事件。Wernicke脑病的体征和症状可能包括共济失调,心理状况变化和眼科治疗(例如,Nystagmus,Coveropia)。任何心理状况,混乱或记忆力障碍的任何变化都应引起人们对潜在脑病(包括Wernicke's)的关注,并迅速进行全面评估,包括神经系统检查,硫胺素水平的评估和成像。在开始无线电前的所有患者中评估硫胺素水平。不要在硫胺素缺乏症的患者中开始使用无需。但是,如果硫胺素水平较低,则在开始治疗之前填充硫胺素。在治疗时,所有患者应接受口服硫胺素的预防,并应按照临床表明的硫胺素水平进行评估。如果怀疑脑病,请立即终止并启动肠胃外硫胺素。监测直到症状解决或改善,硫胺素水平正常化[见剂量和给药(2.7)和不良反应(6.1)]。
可以将插入的管用于任何肠摄入量(进食配方,药物或液体)之前,必须对正确的管子放置确认并进行记录。可以在放射学上(通过胸部X射线)或通过抽吸物测试进行管子的确认。放射学确认还要求胸部X射线由放射科医生报告,或者由经验丰富的医疗人员进行了审查,后者可以排除插入并发症,并可以确认管子尖端的解剖位置在隔膜下方和胃中。
如何使用 NEFFY ®(肾上腺素鼻喷雾剂) 1. 从包装中取出 neffy。拉开包装取出 neffy 鼻喷雾剂装置。 2. 如图所示握住装置。用拇指握住柱塞底部,用手指握住喷嘴两侧。不要拉或推柱塞。不要测试或灌注(预喷)。每个装置只有 1 次喷雾。 3. 将喷嘴插入鼻孔,直到手指触碰到鼻子。将喷嘴笔直插入鼻子,指向前额。不要将喷嘴指向(倾斜)鼻中隔(两个鼻孔之间的壁)或鼻子外壁。 4. 用力向上按压柱塞,直到其弹起并将液体喷入鼻孔。服药期间或服药后请勿吸气。如果有任何液体从鼻子滴出,您可能需要在检查症状后再给予第二剂 neffy。 5. 如果在首次服药后 5 分钟内症状没有改善或恶化,请用新的 neffy 装置向同一鼻孔注入第二剂。