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不再移植？新的基因疗法靶向血干细胞
研究人员已经确定了一个早期的产后窗口，该窗口允许基因转移到循环血干细胞，从而推进了潜在的遗传疾病治疗方法。来自意大利米兰的圣拉菲尔 - 特雷顿基因治疗研究所（SR-Tiget）的科学家团队在出生后不久就发现了一个特定时期，循环血干细胞可以[...]
来源:SciTechDaily研究人员发现了一个产后早期窗口，可以将基因转移到循环造血干细胞，从而推动遗传性疾病潜在治疗方法的开发。
来自意大利米兰 San Raffaele-Telethon 基因治疗研究所 (SR-Tiget) 的一组科学家发现，出生后不久的特定时期可以直接在体内有效地针对循环血液干细胞进行基因治疗。该研究发表在《自然》杂志上，为治疗某些遗传性血液疾病开辟了新的可能性，而无需干细胞移植或化疗。
自然SR-Tiget 因其在慢病毒载体基因治疗领域的领先地位而获得国际认可，并在将先进研究转化为临床治疗方面拥有良好的记录。该研究由 Michela Milani 博士领导，并在 SR-Tiget 所长 Luigi Naldini 教授和该研究所组长 Alessio Cantore 博士的监督下进行。
体内基因治疗向前迈进了一步
使用慢病毒载体的基因治疗在体外进行时已经取得了重大的临床成功，患者的干细胞在实验室中进行基因改造，并在化疗后回输。一个值得注意的例子是 SR-Tiget 开发的异染性脑白质营养不良 (MLD) 基因疗法，并在欧洲和美国获得批准。尽管有效，但这种方法是侵入性的并且需要大量资源。
疾病模型中的治疗益处
研究人员在三种遗传疾病的小鼠模型中测试了该方法：
DNA 体内