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这些新分子可能会改变我们治疗狼疮和关节炎的方式
研究人员发现了一种有前途的新策略，通过针对免疫细胞内的特定分子相互作用来治疗自身免疫性疾病。斯克里普斯研究中心的科学家们创造了一组新的药物化合物，可以减少有害炎症而不削弱人体抵抗感染的能力，这是治疗自身免疫性疾病的一个重大挑战。这些化合物被称为 ENDOtollins，[...]
来源:SciTech日报研究人员发现了一种有前途的新策略，通过针对免疫细胞内的特定分子相互作用来治疗自身免疫性疾病。
斯克里普斯研究中心的科学家们创造了一组新的药物化合物，可以减少有害炎症而不削弱人体抵抗感染的能力，这是治疗自身免疫性疾病的一个重大挑战。这些化合物被称为 ENDOtollins，通过破坏免疫细胞内两种蛋白质之间的“分子握手”发挥作用。
发表在《自然化学生物学》上的研究结果为狼疮、类风湿性关节炎和幼年关节炎等疾病提供了更精确的治疗方案，这些疾病总共影响了超过 1500 万美国人。
“我们方法的一个关键组成部分是首先了解起作用的生物机制，”斯克里普斯研究中心教授、资深作者 Sergio D. Catz 说。 “通过首先实现这一点，我们可以更轻松地瞄准驱动炎症的途径，而不影响其他重要过程。”
目前许多治疗自身免疫性疾病的方法，包括羟氯喹，都是通过广泛阻断内体来发挥作用的。这些是细胞内的隔室，用于分类和处理传入的物质，包括触发免疫反应的分子。虽然这种策略可能有效，但它经常会引起副作用，例如胃肠道问题，在某些情况下还会导致视力损伤。这些问题导致许多患者停止治疗。
Catz 和他的团队没有采取广泛的方法，而是专注于两种蛋白质：Munc13-4 和 Syntaxin 7。这些蛋白质必须结合在一起，才能使 Toll 样受体 (TLR)（一种免疫传感器）在内体内激活。这种“分子握手”有助于免疫系统检测来自病毒和细菌的外来 DNA 和 RNA。
发现 ENDOtollins
模型中有希望的结果
研究人员计划在模型中测试 ENDOtollins，以更好地反映人类自身免疫性疾病，并改进化合物以供可能的临床使用。
DOI: 10.1038/s41589-026-02181-6