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300 万美元奖金授予两人，他们的研究导致了第一个镰状细胞 CRISPR 疗法
Swee Lay Thein 博士和 Stuart Orkin 博士因其在功能性治愈致命血液疾病镰状细胞病和 β 地中海贫血方面所做的工作而获得了 300 万美元的生命科学突破奖。
来源:LiveScience两位科学家荣获 300 万美元生命科学突破奖，他们的工作开创了第一个批准的使用基因编辑工具 CRISPR 的疗法。
获奖者 —Dr.美国国家心肺和血液研究所 (NHLBI) 的 Swee Lay Thein 和哈佛大学的 Stuart H. Orkin 博士共同获奖，表彰其基础研究成果，该研究成果促进了治疗血液疾病、镰状细胞病和 β 地中海贫血的基因疗法的开发。
这种名为 Casgevy 的治疗方法通过禁用单个基因，在功能上治愈患有痛苦且可能致命的疾病的患者。周六（4 月 18 日），Thein 和 Orkin 在洛杉矶举行的颁奖典礼上获奖。
“我感到非常荣幸、不知所措和谦卑，”泰因告诉《生活科学》。
生命科学突破奖自 2013 年起颁发，旨在表彰生命科学领域的成就。
致命的血液疾病
镰状细胞病影响全球约 700 万至 800 万人，主要集中在非洲。在患有这种疾病的人中，红细胞呈现出特有的新月形状，因为血红蛋白（细胞内的携氧分子）会形成僵硬的长纤维，使细胞变形。这些镰状细胞相互粘连，引发血栓，它们也很容易破裂和死亡，导致红细胞计数低。
当红细胞阻塞血管时，患者经常面临难以忍受的疼痛，称为“危机”。这些堵塞会损害肺、肝和脾等器官。肺部阻塞还会引发“急性胸部综合症”，该综合症会消耗氧气水平，是镰状细胞病患者死亡的主要原因。
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Thein 是 NHLBI 的高级研究员，她从 20 世纪 80 年代开始工作，试图找出为什么一些患有这些疾病的人比其他人病情轻得多。
一旦孩子们蹒跚学步，这种疾病的症状就会出现。