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在此类最大规模的试验中，基因疗法改善了 90% 遗传性耳聋患者的听力
在中国测试的一种新基因疗法改善了 38 名因 OTOF 基因突变而先天性耳聋的人的听力。
来源:LiveScience在此类规模最大、时间最长的试验中，接受先天性耳聋实验性基因治疗的人中有 90% 在接下来的几年里听力得到了显着改善。
该试验涉及 42 人，在中国八个地点进行，主要涉及儿童，但也包括三名成人，其中两人对治疗反应良好。所有参与者一开始都听力完全丧失。尽管儿童的听力比成人改善得更多，但试验结果仍然表明成人可以从治疗中受益。周三（4 月 22 日）《自然》杂志对该试验进行了描述。
“有些患者的恢复非常好，他们的[听力]完全正常，”该研究的合著者、伊顿-皮博迪实验室大众眼耳科副科学家、哈佛医学院副教授陈正毅 (Zheng-Yi Chen) 说。 “这就像一个完全失明的病人恢复了 20-20 的视力，”陈告诉 Live Science。
听力的这些改善似乎随着时间的推移而取得进展，然后在一年左右达到稳定状态，陈说。他说，到目前为止，10 名试验参与者已经接受了至少两年的监测，其中所有人都可以听到正常音量的谈话——大约 50 到 60 分贝——还有 5 人可以听到耳语。
42 名患者中有 4 人在治疗后听力没有任何改善，目前尚不清楚原因。但考虑到这种疗法刺激了大多数患者的病情改善，而且这种改善持续了很长时间，陈对接下来的步骤感到兴奋。
“我确实预见到，在未来几年中，将会针对不同类型的遗传性听力损失进行许多不同的试验，”陈说。他是 Salubritas Therapeutics 的联合创始人，该公司是一家开发感觉障碍再生疗法的公司。 “我们只是开始；我们确实处于历史的转折点。”