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FDA 批准首个耳聋基因疗法，旨在恢复患有罕见遗传性疾病的儿童的听力
该机构的决定是基于一项临床试验的结果，在该试验中，该治疗改善了 80% 儿科参与者的听力。然而，聋人社区倡导者对治愈听力损失的努力感到担忧
来源:《航空与航天杂志》FDA 批准首个耳聋基因疗法，旨在恢复患有罕见遗传性疾病的儿童的听力
该机构的决定基于一项临床试验的结果，在该试验中，该治疗改善了 80% 儿科参与者的听力。然而，聋人社区倡导者对治愈听力损失的努力感到担忧
4 月 23 日，美国食品和药物管理局批准了首个针对罕见先天性耳聋的基因疗法。该疗法的制造商、生物技术公司再生元(Regeneron)表示，计划向美国患者免费提供该疗法。
“对于有听力损失儿童的家庭来说，这确实改变了他们的生活，”波士顿儿童医院的儿科耳鼻喉科医生 Eliot Shearer 向 NBC 新闻的 Berkeley Lovelace Jr. 说道，他帮助领导了一项研究该治疗方法的临床试验。
这种名为 Otarmeni 的疗法被批准用于治疗 Otoferlin 耳聋，这是一种遗传性听力损失，在美国每年约有 50 名婴儿受到影响。约占遗传性耳聋患者的 2% 至 8%。
这种形式的耳聋是由编码一种名为 otoferlin 的错误蛋白质的突变基因引起的。通常，这种蛋白质帮助耳朵深处的特殊细胞将声音信号传输到大脑。如果耳铁蛋白有缺陷，耳朵可以检测到声波，但信号不会被发送到神经处理。
在基因治疗中，临床医生可以用有效的基因替换有问题的基因。为了分娩奥塔梅尼，医生会做一个小切口，并将新基因注入耳蜗（内耳中的蜗牛形状器官）。这就是那些声音传输细胞所在的地方。
需要知道：我们的耳朵如何感知声音？
虽然这一领域正在取得进展，但这些努力受到了聋人社区成员的批评，他们表示基因治疗将使聋人成为“濒临灭绝的物种”。