有争议的阿尔茨海默病基因疗法

胶质细胞到神经元的转化疗法可减少阿尔茨海默氏病模型猕猴的炎症并恢复脑血屏障。阿尔茨海默氏病备受争议的基因疗法首先出现在《高级科学新闻》上。

来源:Advanced Science News

阿尔茨海默病 (AD) 是一种神经系统疾病,会导致进行性记忆丧失和认知能力下降。它也被认为是神经退行性疾病中痴呆的主要原因。阿尔茨海默病的一个标志是大脑中β淀粉样蛋白和tau蛋白的积累,其病理学与慢性炎症和血脑屏障破坏有关,从而导致进一步的脑损伤。

目前的药物,包括一些神经元活动抑制剂,只能提供适度的症状缓解。它们不能阻止疾病进展,并且随着时间的推移往往会失去效力。近年来批准并目前使用的两种疾病缓解疗法(lecanemab 和 donanemab)是单克隆抗体,旨在与 β 淀粉样蛋白结合并减少其积聚;然而,临床试验在认知改善方面的结果好坏参半,一些患者出现了严重的不良反应,包括脑水肿。总而言之,这些挑战凸显了迫切需要更安全、更有效的治疗方法来治疗这种疾病,预计到 2050 年,仅在美国,这种疾病就会影响 8200 万 65 岁及以上的人。

为了寻找创新药物,中国广东暨南大学的一组科学家开发了一种疾病缓解疗法,在非人类灵长类阿尔茨海默氏症模型中进行测试时,该疗法在生物标志物和临床方面均显示出改善。暨南大学粤港澳中枢神经系统再生研究所(GHMICR)首席研究员、该研究发表在《Advanced Science》上的共同通讯作者雷文亮表示:“这些结果为全球数千万阿尔茨海默病患者带来了新的希望。”

探索神经再生的创新方法

胶质细胞到神经元转化的基因治疗

超越分子变化的功能改进

特色图片改编自 Smanatha Ing 通过 Flickr 的作品,CC BY-SA 2.0