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罕见疾病：资助罕见神经退行性疾病研究和获取 ALS 研究药物
GAO 发现美国国立卫生研究院 (NIH) 和食品药品监督管理局 (FDA) 在 2022 至 2025 财年拨款约 2.76 亿美元，用于实施《加速获得 ALS 关键疗法法案》（ACT for ALS Act）。这笔资金的大部分由 (1) NIH 授予，用于支持肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者和相关研究获得研究药物（FDA 尚未批准上市的药物）和相关研究 (45%)；(2) NIH 和 FDA 资助专注于罕见神经退行性疾病研究的公私合作伙伴关系 (45%)。 FDA 还授予研究赠款和合同，以进一步了解 ALS 和其他罕见神经退行性疾病的科学知识，以及治疗方法的临床开发（10%）。预计约 750 名 ALS 患者将通过 NIH 拨款获得研究药物。 NIH 和 FDA 授予的用于实施《加速 ALS 关键治疗法案》的资金摘要，2022 至 2025 财年 (FY)（以百万计） 2022 财年 23 财年 24 财年 2025 财年 NIH 为肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 研究药物和相关研究提供的拨款总额 $18.1 $32.5 $39.2 $35.4 $125.3 (45%) NIH 和 FDA 为罕见神经退行性疾病公私合作伙伴关系提供的资金 $5.5 $42.3 $36.0 $40.6 $124.4 (45%) FDA 为 ALS 和其他罕见神经退行性疾病研究提供的拨款和合同 $5.8 $5.1 $5.5 $10.1 $26.5 (10%) 总计 $29.4 $79.9 $80.7 $86.2 $276。
来源:美国政府问责局__报告GAO 发现了什么
美国国立卫生研究院 (NIH) 和食品药品监督管理局 (FDA) 在 2022 至 2025 财年拨款约 2.76 亿美元，用于实施《加速获得 ALS 关键治疗法案》（ACT for ALS Act）。这笔资金的大部分由 (1) NIH 授予，用于支持肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者和相关研究获得研究药物（FDA 尚未批准上市的药物）和相关研究 (45%)；(2) NIH 和 FDA 资助专注于罕见神经退行性疾病研究的公私合作伙伴关系 (45%)。 FDA 还授予研究赠款和合同，以进一步了解 ALS 和其他罕见神经退行性疾病的科学知识，以及治疗方法的临床开发（10%）。预计大约 750 名 ALS 患者将通过 NIH 拨款获得研究药物。
NIH 和 FDA 为实施《加速 ALS 关键治疗法案》提供的资金摘要，2022 至 2025 财年 (FY)（单位：百万）
2022 财年
2023 财年
2024 财年
2025 财年
总计
NIH 拨款用于肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 研究药物和相关研究
$18.1
$32.5
$39.2
$35.4
$125.3 (45%)
NIH 和 FDA 资助罕见神经退行性疾病公私合作
$5.5
$42.3
$36.0
$40.6
$124.4 (45%)
FDA 为 ALS 和其他罕见神经退行性疾病研究提供拨款和合同
$5.8
$5.1
$10.1
$26.5 (10%)
$29.4
$79.9
$80.7
$86.2
$276.3
资料来源：截至 2025 年 12 月，GAO 对美国国立卫生研究院 (NIH) 和食品药品监督管理局 (FDA) 的文件以及对机构官员的采访进行的分析。 GAO-26-107691
注：授予的资金包括国会专门用于实施该法案的资金，以及 FDA 从其他来源确定的资金。由于四舍五入，总数可能无法相加，并且不包括用于管理所授予资金的资金。
GAO 为何进行这项研究
欲了解更多信息，请通过 dickenj@gao.gov 联系 John E. Dicken。