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基于纳米颗粒的基因编辑可以扩大囊性纤维化的治疗选择
替换整个有缺陷的基因而不是纠正单个突变可能使该疗法适用于所有囊性纤维化患者。
来源:UCLA要点
加州大学洛杉矶分校的研究人员开发了一种基于脂质纳米颗粒的基因编辑方法，能够将整个健康基因插入人类气道细胞中，恢复囊性纤维化实验室模型中的关键生物功能，并为遗传性肺病的突变不可知基因治疗建立潜在的新途径。
这项发表在《先进功能材料》上的研究表明，脂质纳米颗粒（广泛用于递送 mRNA 疫苗的微小脂肪颗粒）可以被设计成携带复杂的分子货物，将大型全长基因精确插入基因组中，而无需使用病毒载体。
“这项工作表明，我们可以将精确基因插入所需的一切包装到一个单一的非病毒传递系统中，”该研究的资深作者、加州大学洛杉矶分校布罗德干细胞研究中心的成员 Steven Jonas 博士说。 “这是开发可以针对许多不同致病突变的基因疗法的关键一步。”
虽然被称为 CFTR 调节剂的高效药物已经改变了许多囊性纤维化患者的护理，但约 10% 的患者几乎不产生 CFTR 蛋白或根本不产生 CFTR 蛋白，因此这些药物没有任何作用。
一种传递完整基因的新方法
Ruth Foley 和 Willus Fisher，乔纳斯实验室