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令人惊讶的研究显示伟哥成分有望治疗罕见的儿童脑部疾病
一种尚未获得批准治疗的罕见儿童疾病可能有一个意想不到的新治疗候选者。西地那非是一种以伟哥为品牌销售的活性成分，可能有助于减轻利氏综合征患者的症状。研究人员在《细胞》杂志上报告了这一发现。该研究由柏林夏里特医学大学的科学家领导，[...]
来源:SciTech日报一种尚未获得批准治疗的罕见儿童疾病可能有一个意想不到的新治疗候选者。
西地那非（Sildenafil）是一种以伟哥（Viagra）品牌销售的活性成分，可能有助于减轻利氏综合征患者的症状。研究人员在《细胞》杂志上报告了这一发现。该研究由柏林夏里特医学大学的科学家领导，与杜塞尔多夫海因里希海涅大学 (HHU)、杜塞尔多夫大学医院 (UKD) 和汉堡弗劳恩霍夫转化医学和药理学 ITMP 研究所的团队合作。
Leigh 综合征是一种罕见的代谢性疾病，始于儿童期，会导致严重的神经和肌肉问题。这种疾病长期以来被认为是无法治愈的。在一项涉及六名患者的试点研究中，西地那非似乎可以减缓或改善病情。
这种疾病是先天性的，会影响大脑和肌肉，因为细胞无法正常产生能量。症状常出现在婴儿期或幼儿期，并逐渐恶化。患者可能会出现癫痫发作、肌肉无力和瘫痪。认知发展也会受到影响。利氏综合征患者的预期寿命通常要短得多，目前还没有批准的药物可以治疗这种疾病。
真正的惊喜：效力药物被证明有效
研究人员最近发现了一种意想不到的候选药物，它在一项早期研究中产生了有希望的结果：西地那非，一种被归类为 PDE-5 抑制剂的药物。该药物被广泛认为是治疗成人勃起功能障碍的药物。由于它可以放松血管，因此也可用于治疗婴儿肺动脉高压。
在这项研究中，六名年龄在 9 个月至 38 岁之间的 Leigh 综合征患者接受了持续西地那非治疗。几个月内，患者的肌肉力量明显改善。有些人的神经症状也减轻或消失。