纳米粒子对多种人类细胞类型进行基因改造

在一项有助于为副作用更少的基因疗法铺平道路的演示中,使用密歇根工程大学和密歇根医学院设计的蛋白质纳米粒子对几种人类细胞类型进行了基因改造。

来源:密歇根大学

蛋白质纳米粒子可以帮助医生治疗癌症和遗传疾病,而无需使用有时会产生有害副作用的改良病毒

要点

  • 纳米颗粒可以实现癌症和遗传疾病的基因治疗,而无需使用改良病毒,这可能会导致某些患者出现新形式的癌症或危险的免疫系统反应。
  • 来自密歇根工程大学和密歇根医学院的研究人员使用纳米粒子对在实验室培养物中生长的人类肝癌、肾细胞和免疫细胞进行基因改造。
  • 纳米粒子的外壳由蛋白质制成,有助于预防炎症以及肝脏和细胞损伤,这些损伤有时是由用于基因疗法和 mRNA 疫苗的脂肪纳米粒子引起的。
  • 在一项有助于为副作用更少的基因疗法铺平道路的演示中,使用密歇根工程大学和密歇根医学院设计的蛋白质纳米粒子对几种人类细胞类型进行了基因改造。

    基因疗法在治疗血液疾病方面取得了巨大成功,包括镰状细胞病和白血病。然而,使用病毒作为治疗载体可能会产生不良副作用,例如继发性癌症和免疫系统过度反应。研究小组的目标是利用纳米颗粒开发一种更安全的基因治疗方法。

    在概念验证实验中,研究人员使用纳米粒子来修饰几种类型的人体细胞。他们通过赋予绿色荧光蛋白基因,使人类肝癌细胞、肾细胞和免疫细胞发出绿光。细胞吞噬并消化纳米颗粒后激活了新基因,释放出内部的 DNA 或信使 RNA。

    “通常,这是用病毒完成的,但病毒可能有毒并激活免疫细胞。因此,该领域一直在推动取代基于病毒的基因编辑策略。”

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