详细内容或原文请订阅后点击阅览
“日日夜夜”：利用新发现的免疫系统度过童年冒险
经过多年的住院治疗和恐惧之后，家人正在看着他们的孩子茁壮成长。如今，他们接受的基因疗法获得了 FDA 的加速批准。
来源:UCLA七年前，乔恩和艾丽西亚·兰根霍普得知他们的三个孩子都患有同样的毁灭性、百万分之一的遗传性疾病。每个孩子出生几周后、急诊室就诊和住院后开始持续出现危及生命的感染和皮疹，并伴随着高昂的费用，现在有了一个解释：严重的白细胞粘附缺陷-I。 但直到他们在加州大学洛杉矶分校发现了一项研究性基因治疗试验后，他们才对年轻的家庭能够战胜这种疾病的致命几率产生了希望。
10 岁的艾娃、8 岁的奥利维亚和 6 岁的兰登自 2020 年接受治疗以来一直健康状况良好。他们喜欢户外探险、打垒球，梦想成为兽医和魔术师。
“这就像白天和黑夜一样，”艾丽西亚在俄亥俄州坎顿的家中说道。 “在他们接受治疗之前，只是一次又一次的看医生，不停地住院。现在他们是正常、快乐的孩子，甚至能够按时开始去公立学校上学。”
兰根霍普家族并不是唯一一个多年来一直在努力应对这种罕见疾病后果的家庭。现年 16 岁的马利·加斯金斯 (Marley Gaskins) 早年的大部分时间都在医生办公室里度过，以至于她的母亲塔玛拉·霍格 (Tamara Hogue) 辞去了工作，为女儿提供全天候护理。马利在佛罗里达州利夫奥克长大，她与几乎持续不断的感染作斗争，并在精确的时间遵循严格的药物治疗方案，以避免病情的影响。
马利现在是女童子军的活跃成员，热爱一切艺术和手工艺，正如塔玛拉笑着说的那样，是一个典型的睡懒觉、花太多时间玩手机的青少年。这些活动——即使是非常平凡的活动——都是可能的，因为她在同一个加州大学洛杉矶分校临床试验中接受了治疗。马利与艾娃、奥利维亚和兰登一起参与试验，帮助美国食品和药物管理局加速批准这种改变他们生活的疗法。