FDA says ‘yes’ to transformative therapy for sick children — and more media coverage of UCLA
KTLA-TV 报道了加州大学洛杉矶分校 (UCLA) 的 Donald Kohn 博士领导的一项临床试验，该试验导致 FDA 批准了第一个针对严重白细胞粘附缺陷-I 的基因疗法，这是一种罕见且往往致命的免疫疾病。 Rocket Pharmaceuticals 开发的治疗方法使用患者自身的干细胞来恢复免疫功能并降低危及生命的感染的风险。试验中的所有九名儿童均在不需要骨髓移植的情况下存活下来，这标志着基因治疗研究的重大进展。在今天的 ABC 新闻和 The Hill 中了解有关加州大学洛杉矶分校的更多信息。
