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十年的镰状细胞病基因治疗研究给加州大学洛杉矶分校的科学家带来了什么
临床试验深入了解化疗、炎症和试验设计的作用，有助于塑造下一代治疗方法。
来源:UCLA要点
当 Donald Kohn 医生于 1987 年开始进行骨髓移植时，他亲眼目睹了针对危及生命的血液疾病的现有治疗方法的前景和局限性。这段经历为一个决定职业生涯的问题埋下了种子：如果你可以用患者自己的造血干细胞来纠正疾病，并有可能在没有捐赠者的情况下治愈他们的终生呢？
这种方法最近获得 FDA 批准，用于治疗严重白细胞粘附缺陷-I（一种罕见的儿童免疫疾病）的基因疗法。它还为加州大学洛杉矶分校不断增长的血液和免疫疾病试验奠定了基础。但在科恩研究过的所有疾病中，镰状细胞病是最具挑战性的，也是最具启发性的。
Kohn 领导的镰状细胞病 1-2 期临床试验近十年的结果在《Blood Advances》的一项新研究中详细介绍。尽管不会进一步采用经过测试的疗法，但该研究为开发基因治疗方案提供了重要的见解。
一种长期难以找到简单答案的疾病
参加加州大学洛杉矶分校试验的四名患者在治疗前每年发生 11-12 次此类危象，并且每年接受 12-15 次输血。
由 Chattip Prueksapraopong 提供
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