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突破性技术揭示了癌症的新治疗目标
单细胞平台揭示了许多基因突变集中在共享的细胞程序上，指出了更简单、更统一的治疗策略。如果数百种不同的基因突变都可以追溯到细胞内相同的隐藏控制开关怎么办？癌症和神经退行性疾病等疾病是由错综复杂的网络驱动的 [...]
来源:SciTech日报单细胞平台揭示了许多基因突变集中在共享的细胞程序上，指出了更简单、更统一的治疗策略。
如果数百种不同的基因突变都可以追溯到细胞内相同的隐藏控制开关怎么办？
癌症和神经退行性疾病等疾病是由错综复杂的遗传错误网络驱动的，但治疗它们仍然很困难。即使科学家识别出有缺陷的基因，突变的数量和多样性也使得很难确定它们如何导致疾病。
发表在《自然》杂志上的一项新研究指出了一个有希望的解决方案。研究人员开发了一个名为 PerturbFate 的平台，用于追踪与疾病相关的基因变化如何重塑细胞以及它们的影响在哪里重叠。通过跟踪单个细胞中基因活动随时间的变化，研究小组发现了许多突变的共享调控节点。
使用黑色素瘤耐药性作为测试案例，他们表明针对这些常见控制点可以为跨多种遗传原因的治疗铺平道路。
疾病治疗中更广泛的问题
“我们在这里关注的是癌症耐药性，但这篇论文实际上是从一个更广泛的问题开始的：一旦你知道一种疾病与数百个基因相关，你如何设计一种针对它的疗法？”单细胞基因组学与群体动力学实验室主任曹俊跃说。 “我们想知道所有这些不同的基因是否可能是由一些我们可以发现和瞄准的共享下游信号介导的。”
基因组测序和基因筛查的进步帮助科学家识别了许多与疾病相关的突变。然而，这一进展也带来了新的挑战。这些基因通常属于从基因调控到细胞信号传导的非常不同的途径，这使得它们很难同时靶向。因此，对疾病的了解不断增加并没有转化为同样有效的治疗方法。