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由于 FDA 的新规定，一些基因疗法不再需要临床试验。这安全吗？它对谁有帮助？
FDA 正在启动一个新框架，为患有罕见遗传疾病的人提供量身定制的基因疗法。关于治疗谁以及如何监测患者的讨论正在进行中。
来源:LiveScience美国食品和药物管理局 (FDA) 正在实施一项新战略，为罕见疾病患者提供实验性基因疗法，无需经过临床试验。该框架可以让这些患者获得个体化治疗，但专家们对于监管变化对患者是否足够安全存在分歧。
田纳西州圣裘德儿童研究医院的基因组编辑专家 Senthil Bhoopalan 博士表示，尽管该框架仍在形成中，细节需要公众和利益相关者之间进行更多讨论，但“这是朝着正确方向迈出的令人兴奋的一步。”
但其他专家担心 FDA 过去加速审批流程的记录并不能激发信任。
纽约大学医学伦理学家阿瑟·卡普兰 (Arthur Caplan) 表示，允许获得新疗法的更大压力导致 FDA“愿意接受较弱的证据，从而允许受试者承受更大的风险，以及批准后更大的失败风险。”
在获得 FDA 批准之前，大多数疗法都需要对数百或数千名参与者进行临床试验，以证明药物是安全且有效的。在某些情况下，当患者病情严重且没有其他治疗选择时，该机构会加速批准那些在小型试验中显示出益处的干预措施。
然而，被称为合理机制途径的新策略将使 FDA 能够批准使用尚未在人体中进行测试但可能会成功的疗法。
该途径仅适用于某些治疗，例如纠正单字母 DNA 错误的基因疗法，而大规模临床试验是不可能的。以囊性纤维化为例。 Bhoopalan 说，美国约有 40,000 人患有这种疾病，但数百种突变可能导致这种疾病。因此，您无法使用一种基因治疗制剂来治疗每位患者。
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