基因编辑干细胞移植有望治疗侵袭性血癌

华盛顿大学的一项临床试验表明,缺乏 CD33 蛋白的基因工程干细胞可以改善侵袭性血癌患者的预后,最大限度地减少副作用并提高治疗效果。

来源:Scientific Inquirer

对于高度侵袭性的血癌,干细胞移植通常是唯一可能治愈的疗法,但即使在移植后,这些癌症也经常复发。

现在,由圣路易斯华盛顿大学医学院的研究人员领导的一项临床试验表明,干细胞移植中的供体细胞经过基因工程改造以去除特定的蛋白质,有助于预防毒副作用,并有可能提高移植后治疗的有效性,以帮助预防癌症复发。

这项研究是在 Barnes-Jewish Hospital 和 WashU Medicine 的 Siteman 癌症中心以及美国和加拿大的其他 14 个地点进行的。研究结果发表在 5 月 12 日的《自然医学》杂志上。

该研究的通讯作者、华盛顿大学医学院 Virginia E. & Sam J. Golman 医学教授 John F. DiPersio 医学博士表示,这种基因编辑技术可以帮助解决该领域长期存在的一个难题:CAR-T 细胞疗法(一种有效治疗某些侵袭性血癌的免疫疗法)并不能对抗所有血癌,包括急性髓系白血病 (AML) 和骨髓增生异常综合征 (MDS)。

DiPersio 是 Siteman 的一名研究成员,负责治疗患者,他表示,用 CAR-T 细胞治疗 AML 和 MDS 等骨髓癌很棘手,因为癌细胞上免疫疗法所针对的相同蛋白质也存在于健康的骨髓细胞上,包括治疗性供体干细胞。因此,抗癌疗法具有很高的毒性风险,因为它还会破坏健康的血液干细胞,从而引发危险的炎症级联反应。这种效应还可能削弱抗癌疗法的效果,因为许多 CAR-T 细胞攻击了错误的目标,而使许多癌细胞未受影响。

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