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基因编辑可以使血癌治疗更安全、更有效
一些最危险的血癌极难治愈。急性髓系白血病（通常称为 AML）和骨髓增生异常综合征（称为 MDS）等疾病可以快速生长并对治疗产生耐药性。对于许多患有这些侵袭性癌症的患者来说，干细胞移植可能是长期生存的唯一机会。一个[…]后基因编辑可以使血癌治疗更安全、更有效，首先出现在 Knowridge Science Report 上。
来源:Knowridge科学报告一些最危险的血癌极难治愈。急性髓系白血病（通常称为 AML）和骨髓增生异常综合征（称为 MDS）等疾病可以快速生长并对治疗产生耐药性。
对于许多患有这些侵袭性癌症的患者来说，干细胞移植可能是长期生存的唯一机会。
干细胞移植的原理是用健康的供体干细胞替换受损或充满癌症的造血细胞。
这些供体细胞进入骨髓并再次开始产生健康的血细胞。虽然这种治疗可以挽救生命，但也带来严重的风险。即使移植成功后，癌症仍然可能复发。
医生们也一直在尝试将干细胞移植与 CAR-T 细胞疗法等新型免疫疗法结合起来。 CAR-T 疗法使用经过特殊设计的免疫细胞，这些细胞经过训练可以发现并摧毁癌细胞。
这种治疗方法已经改变了一些血癌的治疗方法，但它并没有对所有形式的白血病都有效。
一个主要问题是许多血癌与健康的造血细胞具有相同的表面蛋白。这意味着 CAR-T 细胞可能会意外地攻击健康细胞和癌细胞，从而导致危险的副作用并降低治疗效果。
现在，圣路易斯华盛顿大学医学院的研究人员开发出了一种新方法，可以部分解决这个问题。
他们的临床试验使用了移植前经过基因编辑的供体干细胞。科学家们利用 CRISPR 基因编辑技术从供体细胞中去除了一种名为 CD33 的蛋白质。
发表在《自然医学》上的研究结果表明，该方法可能有助于保护健康的供体细胞，同时使未来的癌症靶向疗法更有效地发挥作用。
研究人员想了解删除 CD33 的干细胞是否可以保护患者免受这些毒性作用。
资料来源：圣路易斯华盛顿大学医学院。