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一次性基因编辑可将“坏”胆固醇降低高达 62%
对于数百万人来说，控制高胆固醇意味着每天服用药物。医生经常开出他汀类药物或其他降低胆固醇的治疗方法，以帮助降低心脏病和中风的风险。这些药物挽救了无数生命，但它们取决于一个重要因素：患者必须继续定期服用它们。不幸的是，这种情况并不总是发生。 […]一次性基因编辑后可将“坏”胆固醇降低高达 62%，该文章首先出现在 Knowridge Science Report 上。
来源:Knowridge科学报告对于数百万人来说，控制高胆固醇意味着每天服用药物。
医生经常开他汀类药物或其他降低胆固醇的治疗方法，以帮助降低心脏病和中风的风险。
这些药物挽救了无数生命，但它们取决于一个重要因素：患者必须继续定期服用它们。
不幸的是，这种情况并不总是发生。研究表明，许多人在开始治疗后一年内停止服用胆固醇药物。
有些人会出现副作用，而另一些人则发现很难维持终生的治疗常规。
研究人员长期以来一直想知道是否有更持久的解决方案。医生是否可以做出一次性改变来提供持久的保护，而不是持续治疗高胆固醇？
一项新的临床试验表明，这一目标可能比以往任何时候都更接近。
与伦敦大学学院、伦敦大学学院医院 NHS 基金会信托基金和 Barts Health NHS 信托基金合作的科学家报告了一种名为 VERVE-102 的实验性基因编辑疗法的令人鼓舞的结果。
他们的研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上。
治疗重点是一种名为 PCSK9 的蛋白质。这种蛋白质影响肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇的效率。低密度脂蛋白胆固醇通常被称为“坏”胆固醇，因为高水平会导致动脉阻塞、心脏病和中风。
有趣的是，有些人天生就有基因变化，自然会降低 PCSK9 活性。这些人的胆固醇水平通常非常低，并且一生中心血管疾病的发病率显着降低。科学家们希望他们能够利用现代基因编辑技术来模仿这种自然保护。
由于这是一项早期研究，主要目标是确定治疗是否安全。研究人员还监测胆固醇水平，看看基因编辑是否产生了预期的效果。