详细内容或原文请订阅后点击阅览
科学家发现伟哥中的活性成分可以治疗毁灭性的童年
研究人员筛选了数千种现有药物，发现伟哥中的活性成分在治疗利氏综合征方面显示出意想不到的前景。
来源:ZME科学Leigh 综合征的诊断通常会给家庭带来毁灭性的打击。这种罕见的遗传性疾病不断地夺走大脑和肌肉的能量，慢慢地使身体瘫痪，而且没有治愈的机会。许多受影响的儿童在诊断后几年内死亡，尽管病程差异很大。
在一项新研究中，研究人员使用患者来源的细胞筛选了数千种现有药物，并令人惊讶地发现西地那非（伟哥的活性成分）作为候选治疗方法。该药物改善了实验室培养的细胞和动物模型中与疾病相关的指标，六名接受超适应症治疗的患者后来显示出令人鼓舞的临床效果。但由于这些人类结果来自一个微小的、不受控制的群体，因此这些发现仍然需要在适当的试验中进行测试。
绝望的搜索遇到了令人惊讶的分子
Leigh 综合征影响大约三万六千到四万分之一的新生儿。这种疾病攻击线粒体——大多数真核细胞中发现的双膜结合细胞器，被称为细胞的“发电厂”，因为它们以三磷酸腺苷 (ATP) 的形式产生身体 90% 以上的能量。当这些细胞引擎失效时，需要最高能量的组织首先受到影响。这意味着大脑和肌肉开始挨饿。儿童会出现癫痫发作、严重的肌肉无力和发育退化。
寻找治疗这种罕见疾病的方法面临着巨大的障碍。组织大型临床试验几乎是不可能的。此外，研究人员无法轻易地从受影响的儿童身上提取活体脑组织来近距离研究这种疾病。
为了克服这个问题，一个国际研究团队进行了创造性的思考。他们从利氏综合症患者身上提取皮肤细胞，并诱导它们变成干细胞。然后，研究小组将这些细胞转化为神经元，再现利氏综合征中常见的关键代谢缺陷。
×
谢谢！还有一件事...
请检查您的收件箱并确认您的订阅。