What a decade of gene therapy research for sickle cell disease taught UCLA scientists
临床试验深入了解化疗、炎症和试验设计的作用,有助于塑造下一代治疗方法。
Magnetic muon measurements and gene-therapy advances win $3 million Breakthrough prizes
今年的获奖者包括来自 30 多个机构的数百名物理学家
FDA says ‘yes’ to transformative therapy for sick children — and more media coverage of UCLA
KTLA-TV 报道了加州大学洛杉矶分校 (UCLA) 的 Donald Kohn 博士领导的一项临床试验,该试验导致 FDA 批准了第一个针对严重白细胞粘附缺陷-I 的基因疗法,这是一种罕见且往往致命的免疫疾病。 Rocket Pharmaceuticals 开发的治疗方法使用患者自身的干细胞来恢复免疫功能并降低危及生命的感染的风险。试验中的所有九名儿童均在不需要骨髓移植的情况下存活下来,这标志着基因治疗研究的重大进展。在今天的 ABC 新闻和 The Hill 中了解有关加州大学洛杉矶分校的更多信息。
阿耳忒弥斯二号历史性的月球飞越记录了与地球的距离,同时创新的健康技术也出现了,包括用于心脏手术的数字双胞胎、用于顽固性高血压的 Baxdrostat 和用于先天性耳聋的基因治疗。本周还强调了有关微塑料和 COVID-19 死亡人数的重大公共卫生和政策发展。