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为什么 FDA 拒绝“突破性”黑色素瘤药物
FDA 两次拒绝了前景光明的皮肤癌药物 RP1，让许多人感到困惑和担心这对其他药物的批准意味着什么
来源:科学美国人对于传统治疗对皮肤癌没有反应的患者来说，一种名为 RP1 的新药一直是生命线——至少对于那些能够进入临床试验的患者来说是这样。该药物在此类试验中显示出巨大的希望，以至于到 2024 年底，其开发已步入快车道，所有迹象都表明该药物将迅速获得美国食品和药物管理局的批准。但截至上个月，FDA 已两次选择不批准 RP1，这让研究人员感到困惑，也让药物开发商感到担忧。
美国每年大约诊断出 110,000 例黑色素瘤新病例，其中 2.2% 的人会在一生中的某个时刻被诊断出患有黑色素瘤。在早期阶段，黑色素瘤皮肤癌的治愈率很高，存活率超过 99%。然而，一旦疾病扩散到身体的其他部位，治疗就会变得更加困难，五年生存率会下降到大约 16%。对于黑色素瘤对一线治疗没有反应的患者来说，即使添加一个新的选择（例如 RP1）也可能对患者的预后产生重大影响。
对于某些患者来说，“确实没有二线治疗”，匹兹堡大学医学中心 (UPMC) 希尔曼癌症中心临床和转化研究中心主任 Yana Najjar 说。 “这是一群被抛在后面的人群。这就是我希望 RP1 能够发挥作用的地方。”
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“我从未见过该机构有这样的行为，”Replimune 首席执行官 Sushil Patel 说道。 “这实际上让我们处于非常非常困难的境地。”
截至本文发布时，美国卫生与公众服务部尚未回应有关 FDA 拒绝 RP1 以及药物审批流程明显变化的评论请求。