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突破性帕金森病药物从遗传根源上靶向疾病
在早期帕金森病试验中，一种实验性基因沉默疗法安全地降低了 LRRK2 蛋白水平，但其对症状的影响尚未经过测试。根据《自然医学》发表的一项研究，一种旨在沉默与帕金森病密切相关的基因的实验药物在其首次人体临床测试中取得了令人鼓舞的结果。治疗，[...]
来源:SciTech日报在早期帕金森病试验中，一种实验性基因沉默疗法安全地降低了 LRRK2 蛋白水平，但其对症状的影响尚未经过测试。
根据《自然医学》发表的一项研究，一种旨在沉默与帕金森病密切相关的基因的实验药物在其首次人体临床测试中取得了令人鼓舞的结果。
这种治疗方法名为 BIIB094，旨在针对 LRRK2（帕金森病最常见的遗传因素）。众所周知，LRRK2 的变异会增加患神经退行性疾病的风险，这种疾病影响着全世界近 1000 万人。
研究人员长期以来一直认为，降低 LRRK2 蛋白的活性可能有助于减缓或改变帕金森病的病程。然而，研究合著者、Ken & Ruth Davee 神经内科运动障碍科助理教授 Danielle Larson（医学博士，15 年、18 年 GME）表示，将这一概念转化为实际疗法一直很困难。
“这是一项多中心临床试验，旨在研究针对 LRRK2 特异性帕金森病的反义寡核苷酸疗法，”Larson 说。 “主要目标是检查向患者提供这种疗法的安全性，希望如果证明是安全的，未来的研究可以评估它是否可以减缓疾病进展。”
安全性高于功效
该试验检验了 BIIB094 是否可以安全地降低帕金森病患者的 LRRK2 水平。拉尔森说，结果表明，这可以在没有重大安全问题的情况下实现。
这项随机安慰剂对照试验纳入了 82 名帕金森病患者，分为两部分。在第一部分中，40 名参与者接受了一剂 BIIB094 或安慰剂。在第二部分中，42 名参与者接受了四剂 BIIB094 或安慰剂，每四周注射一次。该疗法通过鞘内给药，这意味着它通过腰椎穿刺直接输送到脑脊液中。