机构名称：
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核酸有两种形式：脱氧核糖核酸 (DNA) 和核糖核酸 (RNA)。RNA 的结构多种多样，可分为信使 RNA（mRNA，编码蛋白质）、非编码 RNA、转移 RNA (tRNA)、核糖体 RNA (rRNA) 和长链非编码 RNA (lncRNA) – DNA 是一种更稳定的分子 [1]。DNA 中的遗传信息编码为 RNA，即转录，然后翻译成蛋白质。由于蛋白质的作用机制和化学特性，大多数现有药物（如小分子和抗体）主要针对蛋白质。近年来，可结合信使 RNA (mRNA) 的化合物的使用引起了越来越多的兴趣，因为抑制蛋白质表达有助于控制炎症和肿瘤疾病的病程。该领域的两种主要治疗方法是抑制 mRNA 翻译的反义寡核苷酸 (ASO) 和通过 RNA 干扰 (RNAi) 途径发挥作用的寡核苷酸 [2]。
反义寡核苷酸
主要关键词
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