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I. 简介 本指南为开发用于治疗成人和/或儿童患者罕见疾病 2 的人类基因治疗 (GT) 1 产品的申办方提供了有关临床开发计划所有阶段的制造、临床前和临床试验设计问题的建议。此类信息旨在帮助申办方设计此类产品的临床开发计划，因为此类产品可能存在研究人群规模有限、潜在的可行性和安全性问题，以及与罕见疾病或 GT 产品本身性质所特有的生物活性/功效结果的可解释性有关的问题。本指南最终确定了 2018 年 7 月的同名指南草案。FDA 的指南文件（包括本指南）不规定具有法律约束力的责任。相反，指南描述了 FDA 对某个主题的当前想法，除非引用了特定的监管或法定要求，否则应仅将其视为建议。FDA 指南中使用的“应该”一词表示建议或推荐某事，但不是强制要求。
罕见疾病的人类基因治疗；行业指南
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