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体细胞基因治疗的重要性在于它可以使某些疾病的病因治疗（针对疾病原因的治疗）成为可能。尽管目前已经有一些基因疗法获得批准，但大多数基因治疗方法目前仍处于研究和开发阶段。 2012年10月，西方世界首个基因治疗药物获得欧盟委员会批准，用于治疗一种罕见的严重脂质代谢紊乱疾病（目前因经济原因已不再批准）。此后，欧洲又批准了六种基因疗法。另外一款药物已于2020年3月底获得EMA批准。一些基因疗法目前正在欧洲审批过程中；其余正在进行临床试验研究。
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