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帕金森病 (PD) 是一种神经退行性运动障碍，目前尚无改善疾病的治疗方法，部分原因是使用人类证据识别和验证药物靶标效率低下。在这里，我们使用孟德尔随机化研究了 3000 多个编码可用药蛋白质的基因，试图预测它们作为 PD 药物靶标的功效。我们使用可用药基因的表达和蛋白质数量性状基因座来模拟药物暴露，并检查对 PD 风险（在两个大型病例对照队列中）、PD 发病年龄和进展的因果影响。我们提出了 23 种潜在的 PD 药物靶向机制，其中四种是重新利用已获许可或临床阶段药物的机会。我们确定了两种可能增加 PD 风险的药物。重要的是，我们用于预防 PD 的 MR 支持的药物靶向机制与减少 PD 进展的机制之间几乎没有重叠，这表明驱动疾病风险和进展的分子机制不同。具有基因支持的药物在临床试验中取得成功的可能性要大得多，我们提供令人信服的基因证据和分析流程，可用于优先考虑 PD 药物开发工作。
利用遗传证据寻找帕金森病的药物靶向机制
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