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2024 年 6 月 17 日 Patrizia Cavazzoni 医学博士 药物评估和研究中心主任 美国食品药品管理局 10001 New Hampshire Ave Silver Spring, MD 20903 关于：案卷号 FDA-2023-D-5470，针对“真实世界证据：关于药物和生物制品非干预性研究的考虑” 亲爱的 Cavazzoni 博士， 美国国家罕见病组织 (NORD) 代表患有 10,000 多种已知罕见病中的 3000 多万美国人，感谢食品药品管理局 (FDA 或机构) 提供机会就该机构的指导草案“真实世界证据：关于药物和生物制品非干预性研究的考虑”发表意见。 NORD 是一个独特的非营利组织和健康组织联合会，致力于通过推动护理、研究和政策的进步来改善罕见病患者的健康和福祉。 NORD 成立于 41 年前，即《孤儿药法案》（ODA）通过之后，旨在正式确立患者权益团体联盟，这些团体在通过这项具有里程碑意义的法律过程中发挥了重要作用。自那时起，NORD 一直在推动罕见病研究和资助，以支持开发有效的治疗方法和疗法；提高认识并解决关键的知识差距；并倡导支持提供和获得安全有效疗法的政策。据估计，在 10,000 多种已知的罕见病中，有 95% 尚未获得 FDA 批准的治疗方法，因此，在罕见病研究和药物开发方面取得持续进展至关重要。罕见病研究的独特挑战使传统的随机、双盲、安慰剂对照试验以及替代研究方法（包括观察性研究、单组试验和外部对照组研究）变得复杂。由于患者人数有限且罕见病药物开发的财务现实，非干预性和观察性研究构成了孤儿药安全性和有效性的重要证据来源。传统的随机、双盲、安慰剂对照试验是安全性和有效性临床证据的黄金标准，但在罕见病药物开发中，它们并不总是可行或合乎道德的。出于这些原因，我们敦促 FDA 提供更具体、更可操作的指导，说明如何设计最佳的罕见病非干预性和观察性研究。N-of-1 研究，以及其他患者群体较少、疾病表现不同、潜在混杂因素较多或随访时间特别长的研究，都是可以从额外的可操作指导中受益的领域。缺乏这种具体和有针对性的信息可以说限制了指南草案在当前形式下对罕见病的效用和适用性
关于非干预性研究的考虑
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