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● 研发管线发展势头强劲:目前有 2,960 项 CGT 临床试验处于不同阶段,其中基因疗法占研发管线的 32%,细胞疗法占其余 4%。尽管成功率较低,但活跃的 CGT 试验数量之多表明研究活动和行业支持持续进行。监管环境也变得更加支持,FDA 正在探索加速罕见疾病基因疗法开发的方法,并简化 CGT 药物的审批流程。已成立 Bespoke Gene Therapy Consortium 来制定基因疗法开发的标准和协议,FDA 支持使用加速审批途径来处理基因编辑产品,并将该计划扩展到所有 CGT。这些发展表明未来可能会出现针对各种疾病的多种治疗选择

细胞和基因治疗正在兴起

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