摘要 利用CRISPR-Cas9技术开展遗传疾病治疗已取得重大进展。本文讨论了 CRISPR-Cas9 的历史和工作原理，重点介绍了其在遗传疾病治疗中的应用。这项研究的重点包括囊性纤维化、地中海贫血和杜氏肌营养不良症等疾病。利用 CRISPR-Cas9 进行基因治疗涉及编辑特定基因以纠正致病突变，从而开辟更有效治疗的可能性。然而，该技术的使用存在各种障碍，例如可能出现脱靶效应、伦理问题和长期安全性。然而，人们正在努力提高 CRISPR-Cas9 的特异性和准确性，以便开发有效的递送方法和提高安全性成为研究的主要重点。未来，CRISPR-Cas9 可能成为一种更具针对性和个性化的基因疗法，为在分子水平上治疗遗传疾病开辟机会，并为以前难以治疗的疾病提供替代疗法。此外，该技术还有可能早期预防遗传疾病并开发更实惠的基因疗法。跨学科合作是优化 CRISPR-Cas9 潜力的关键，以确保开发出符合伦理道德且有益于未来人类健康的遗传疾病疗法。关键词：CRISPR-Cas9，遗传病，基因编辑技术，基因治疗