分子靶向治疗的优势显而易见,是小分子抗癌药物发现和开发领域快速发展的推动力。获批的靶向治疗越来越多,成功率也很高(Issa 等人,2021 年;Sun 等人,2021 年)。这些治疗方法可以口服,减少免疫反应的威胁,与注射相比,这是一个相当大的优势。然而,口服药物必须应对巨大的药代动力学障碍,例如系统前代谢,因此也存在挑战。尽管如此,由于化疗和放疗的严重后果,抗癌小分子药物的发现和开发是一个紧迫的研究课题。此外,由于患者基因变异导致的不良事件要求在设计新药时采用药物遗传学和药物基因组学方法。随着个性化医疗的进步和癌症治疗过程中产生的耐药性,药物遗传学和药物基因组学已成为至关重要的研究领域。遗传变异限制了许多干预措施的有效性,包括激素疗法、分子靶向疗法和化学疗法。群体内的遗传变异有时会影响抗癌药物的药代动力学和药效学(Ulrich 等人,2003 年;Marsh 和 McLeod,2004 年;Tan 等人,2008 年)。反过来,这些遗传背景会影响抗癌药物的安全性和有效性,这再次凸显了在开发个性化医疗过程中严格研究遗传变异的重要性(Carr 等人,2021 年)。这些变异可能是由特定的基因损伤引起的,也可能与分子通路失调有关(Ulrich 等人,2003 年)。使用模型生物对于发现抗癌药物和确定安全性和有效性至关重要。果蝇等模型生物的应用是有益的,因为果蝇可以大量使用,易于处理,并且与细胞培养相比,可以提供来自整个生物体的数据。由于从头开发抗癌药物需要很长时间,因此最好重新定位已批准的药物。这是因为大多数小分子药物的脱靶效应
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