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效力是定义生物学活性的生物药物产品的关键质量属性之一。效力测试预计将反映药物产物的作用机理（MOA），理想情况下，结果应与临床反应相关。可以使用多种测定格式，包括体外测定和体内模型，但是，为了及时释放临床研究或商业用途的产品，需要定量，经过验证的体外测定。强大的效力测定也是可比性研究，过程验证和稳定性测试的基础。细胞和基因治疗产物（CGT，也称为晚期治疗药物，ATMP）是生物药物的一部分，具有核酸，病毒载体，可行的细胞和组织作为起始材料。对于这种复杂的产品，效力测试通常具有挑战性，可能需要组合解决产品多种功能机制的方法。对于细胞，生存力和细胞表型是重要的属性，但仅仅是不足以解决效力。此外，如果细胞被病毒载体转导，效力可能与转基因的表达有关，但也将取决于靶细胞和细胞中转基因的转导效率/拷贝数。基因组编辑（GE）以及其他细胞操作会导致细胞的特征和活性发生多种变化，应通过效力测试来以某种方式捕获。非临床研究/模型可以为效力测试提供宝贵的支持，尤其是在可比性测试中。然而，有时缺乏合适的效力数据可能导致需要桥接临床疗效数据来解决效力测试的问题，例如，不同临床批次的可比性尚不清楚。在本文中，讨论了效力测试的挑战，以及用于不同CGT/ATMP的测定法的示例，以及针对欧盟和美国之间差异的可用指南。
细胞和基因治疗产品的效力测试
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