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反义寡核苷酸 (ASO) 是短的单链合成 RNA 或 DNA 分子,而双链 RNA 核苷酸序列称为小干扰 RNA (siRNA)。ASO 与互补核酸序列结合,影响靶核酸的相关功能。它们代表了一类新兴药物,通过革命性的作用机制,旨在直接调节致病基因及其变体,为传统的“蛋白质特异性”疗法提供替代工具。大多数 ASO 旨在治疗孤儿遗传疾病,在大多数情况下,这些疾病会严重致残,并且仍然缺乏适当的治疗方法。为了将 ASO 转化为临床成功,不断的技术进步有助于克服多种药理学、毒理学和配方限制。因此,最近已经实施了化学结构,并探索了新的生物共轭和纳米载体配方策略。这项工作的目的是提供反义技术的概述,并对美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 批准的寡核苷酸进行比较分析。

反义寡核苷酸:药理学策略的新前沿

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