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摘要简介：具有严格控制活性的血脑屏障参与生物活性分子从血液到大脑的协调转移。在不同的传递方法中，基因传递被认为是治疗多种神经系统疾病的有前途的策略。由于缺乏合适的载体，外源遗传元素的转移受到限制。与此相关，设计用于基因传递的高效生物载体具有挑战性。本研究旨在使用 CDX 修饰的壳聚糖 (CS) 纳米粒子 (NPs) 将 pEGFP-N1 质粒传递到脑实质中。方法：在此，我们使用与三聚磷酸钠 (TPP) 配制的双功能聚乙二醇 (PEG) 通过离子凝胶化法将 CDX（一种 16 个氨基酸的肽）连接到 CS 聚合物上。使用 DLS、NMR、FTIR 和 TEM 分析对开发的 NPs 及其与 pEGFP-N1 的纳米复合物 (CS-PEG-CDX/pEGFP) 进行了表征。对于体外试验，使用大鼠 C6 胶质瘤细胞系来测定细胞内化效率。使用体内成像和荧光显微镜研究了小鼠腹膜内注射纳米复合物后的生物分布和脑定位。结果：我们的结果表明 CS-PEG-CDX/pEGFP NPs 以剂量依赖性方式被胶质瘤细胞吸收。体内成像显示成功进入脑实质，绿色荧光蛋白 (GFP) 作为报告蛋白的表达表明了这一点。然而，开发的 NPs 的生物分布也明显存在于其他器官中，尤其是脾脏、肝脏、心脏和肾脏。结论：根据我们的结果，CS-PEG-CDX NPs 可以为将脑基因传递到中枢神经系统 (CNS) 提供安全有效的纳米载体。
使用 CDX 修饰的壳聚糖纳米粒子向大脑进行靶向基因输送
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