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认识到分子靶向药物的潜力,并为了促进开发用于治疗儿童的新型、安全、有效的药物,国会通过了《2017 年 FDA 重新授权法案》,总统签署了该法案,其中包括一项通常被称为《加速治愈和儿童公平研究法案》(RACE 法案)的条款。7 具体而言,自 2020 年 8 月 18 日起,RACE 法案要求打算申请批准分子靶向成人癌症药物的药物赞助商提交其在儿科人群中研究该药物的计划方法(称为初步儿科研究计划)。8 RACE 法案的要求也适用于符合孤儿药条件的分子靶向成人癌症药物——一般而言,此类药物旨在治疗影响美国不到 200,000 人的疾病或病症

GAO-23-105947;儿童癌症研究

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