机构名称：
¥ 1.0
第三阶段双盲随机研究 ENVISION 已经研究了该药物与安慰剂相比的疗效和安全性。该研究招募了 94 名患者，他们按 1:1 的比例随机分配接受 givosiran 2.5 mg/kg（n=48）或安慰剂（n=46）治疗，每 4 周一次，持续 6 个月。研究的双盲阶段持续 6 个月，随后进行为期 30 个月的开放标签扩展研究，在此期间安慰剂组的患者可以交叉使用 givosiran（givosiran-givosiran，n=47；安慰剂-givosiran，n=46）。在研究时，允许使用血红素治疗急性卟啉症发作。主要终点是 AIP 患者的年发病率 (AAR)。其他关键终点是尿液 ALA 和 PGB 水平、每年使用血红素的天数、每年卟啉症发病率（AHP 患者）和安全性。
1. 使用givosiran治疗急性肝卟啉症，申请号：……
主要关键词
相关文件推荐
