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基因编辑领域的最新进展为镰状细胞病 (SCD) 带来了新的潜在治疗方法，镰状细胞病是一种由 β 珠蛋白基因点突变引起的致残性单基因疾病。尽管有几种 FDA 批准的药物可用于缓解症状，但异基因造血干细胞移植 (HSCT) 仍然是唯一的治愈选择，这凸显了对新型治疗方法的持续需求。本综述深入探讨了不断发展的基因编辑领域，特别是专注于治疗 SCD 等血红蛋白病的广泛研究。我们研究了使用 CRISPR-Cas9 和同源定向修复、碱基编辑和主要编辑等技术将致病变异纠正为非致病或野生型变异或增加胎儿血红蛋白 (HbF) 的产生。本文阐明了优化这些工具以实现有效基因编辑并最大程度减少脱靶效应的方法，并提供了有关如何有效将其递送到细胞中的见解。此外，我们还探索了涉及替代性 SCD 治疗策略的临床试验，例如 LentiGlobin 疗法和自体 HSCT，以提炼当前的发现。本综述整合了 SCD 基因编辑临床转化的重要信息，为渴望进一步开发 SCD 基因编辑的研究人员提供了战略见解。
基因编辑在治疗镰状细胞病方面取得突破
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