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人类造血干细胞的 Prime 编辑有可能成为一种安全有效的直接治疗患者血液疾病的方法。通过允许定点基因干预而无需同源性定向修复供体模板和 DNA 双链断裂，Prime 编辑的发明推动了对传统基于重组的体外造血干细胞基因组编辑替代方案的探索。Prime 编辑是我们今天最接近真正的基因组编辑药物的技术，它不需要单独的 DNA 供体。然而，要使该技术能够进行体内基因校正，仍有一些关键挑战尚待解决，例如为临床目标识别有效的 Prime 编辑向导 RNA 以及开发有效的载体将 Prime 编辑器递送到体内干细胞。在这篇综述中，我们总结了 Prime 编辑器在体外和体内递送的当前进展，并讨论了需要解决的未来挑战，以允许体内 Prime 编辑作为治疗血液疾病的方法。
造血干细胞中的首要编辑——从离体到……
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