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在药物开发中，临床前研究开始于临床试验之前，旨在收集有关药物治疗的性质和安全性、治疗对身体的影响以及治疗潜力的重要信息。这些数据通常使用与目标疾病相关的特定动物模型或细胞培养系统来收集，并被认为可以“预测”药物对人类的影响。过去十年，临床前测试的一个主要问题是缺乏临床转化。这意味着，尽管药物治疗在临床前环境中似乎效果良好，并且在啮齿动物和细胞中产生了强有力的支持数据，但在临床试验期间将这些治疗施用于患者时，效果并不好。这是一个非常昂贵且耗时的问题，对于神经纤维瘤病和神经鞘瘤病等罕见疾病来说尤其有害，因为这两个因素都至关重要。
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