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另一个挑战是案例选择:确保所选参与者具有适当的病理(目标),该病理(IP)旨在修改。临床诊断标准传统上是与此目标一起使用的,但是众所周知,这些标准在AD和PD等几种指示中具有明显的假阳性率,这些迹象可以稀释潜在的有效干预措施的治疗效果。3,4科学领域和调节剂正朝着使用病理异常的客观相关性迈进,包括生物流体(例如,PD中的血α-突触核蛋白)5,成像(例如,HD中的尾声)和电生理学(例如,尾声)和电生理学(例如MND中的肌电图)7生物标志物用于选择,富集和分层。额外的好处是,这些工具不仅有助于获得提出目标目标的可能性增加的研究人群,而且还可以确保一项更均匀的研究人群优化小型早期发展研究的统计能力。

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