机构名称：
¥ 6.0
该药物将接受额外监测，以便快速识别新的安全信息。医疗保健专业人员报告任何可疑的不良反应。有关如何报告不良反应，请参阅第 4.8 节。 1. 药品名称 Casgevy 4 至 13 × 10 6 细胞/mL 输液分散液 2. 定性和定量成分 2.1 一般描述 Casgevy（exagamgloid autotemcel）是一种含有富集的转基因自体 CD34 + 细胞群的产品，这些细胞含有使用 CRISPR/Cas9 技术在 BCL11A 基因的红系谱系特异性增强子区域进行体外编辑的造血干细胞和祖细胞（HSPC）。 2.2 定性和定量组成 每瓶患者专用的 Casgevy 小瓶均含有 exagamgloid autotemcel，其浓度为批次依赖性的转基因自体 CD34+ 细胞富集群。该药品包装在一个或多个小瓶中，其中含有总共 4 至 13 × 10 6 个细胞/mL 的 CD34+ 细胞富集群，配制在用于输注的冷冻保存溶液中。每瓶含有 1.5 至 20 毫升用于输液的分散液。有关药品的定量信息，包括要注射的小瓶数量（见第 6 节），均在用于运输的冷冻保存运输容器盖子内的批次信息表 (BIS) 中提供。已知作用的赋形剂：该药每毫升含 50 毫克二甲基亚砜 (DMSO)。此药每毫升含 3.5 毫克钠。有关辅料的完整列表，请参阅第 6.1 节。 3. 药物剂型 输液分散剂。半透明的细胞分散体用于灌注，不含异物颗粒。 4. 临床信息 4.1 治疗适应症 β-地中海贫血 Casgevy 适用于治疗 12 岁及以上、适合进行造血干细胞移植 (HSCT) 的输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT) 患者，并且
卡斯格维； INN-exagamglogene autotemcel
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