莱顿,荷兰,2024年3月14日:Pharming Group N.V.(“ Pharming”或“ Company”)(Euronext Amsterdam:Pharm / Pharm / Nasdaq:Phar)提出了其初步(未经审计的)财务报告,截至2023年12月31日截至2023年12月31日。< / div> < / div。首席执行官Sijmen de Vries评论说:“我们很高兴能在其中将药品转变为多产品,商业稀有疾病生物制药公司。 我们在2023年将Ruconest®收入增加了10%。 这表明了Ruconest®作为竞争性HAE市场中受信任的治疗基石的持续需求和重要性。 ,我们在FDA批准后不久,于2023年4月在美国推出了APD的Joenja®(Leniolisib),并看到了有意义的初始吸收,这是APD的第一个也是唯一的FDA批准治疗方法。 我们已经确定并确认了全球市场中的840名APDS患者,包括美国200多名APDS患者,我们已经开始了家庭基因测试计划,因为大多数APDS患者将使家人也患有该疾病。 此外,我们已经开始研究确定美国1,100多名患者中的哪些,遗传测试结果不确定,显示出不确定意义的变异(VUS),具有在PI3Kẟ途径中引起过度活跃的遗传变异,因此可以将其分类为引起APDS疾病。 这允许对这些患者进行重要的APD诊断,这些患者有可能有资格接受Joenja®的治疗。首席执行官Sijmen de Vries评论说:“我们很高兴能在其中将药品转变为多产品,商业稀有疾病生物制药公司。我们在2023年将Ruconest®收入增加了10%。这表明了Ruconest®作为竞争性HAE市场中受信任的治疗基石的持续需求和重要性。,我们在FDA批准后不久,于2023年4月在美国推出了APD的Joenja®(Leniolisib),并看到了有意义的初始吸收,这是APD的第一个也是唯一的FDA批准治疗方法。我们已经确定并确认了全球市场中的840名APDS患者,包括美国200多名APDS患者,我们已经开始了家庭基因测试计划,因为大多数APDS患者将使家人也患有该疾病。此外,我们已经开始研究确定美国1,100多名患者中的哪些,遗传测试结果不确定,显示出不确定意义的变异(VUS),具有在PI3Kẟ途径中引起过度活跃的遗传变异,因此可以将其分类为引起APDS疾病。这允许对这些患者进行重要的APD诊断,这些患者有可能有资格接受Joenja®的治疗。